Läkartidningen har tidigare berättat om hur patienter väntat på att få tillgång till Orkambi (lumakaftor/ivakaftor), trots att det redan i slutet av 2015 godkändes inom EU för behandling vid cystisk fibros.  

Men nu har alltså TLV fattat beslut om att läkemedlet ska subventioneras.

I beslutet – som gäller från och med 1 juli – har myndigheten vägt in sjukdomens svårighetsgrad och antalet patienter samt behovet av nya behandlingar vid cystisk fibros. Därför accepterar TLV en högre kostnad för Orkambi, jämfört med behandlingar mot vanligare men lika svåra sjukdomar.

NT-rådet, landstingens råd för nya terapier, väntas inom kort komma med en rekommendation om hur läkemedlet ska användas i sjukvården.

NT-rådet har utsett ett nationellt behandlingsråd som ska definiera kriterier för hur behandlingen ska utvärderas och när den bör avslutas. I behandlingsrådet ingår experter på cystisk fibros hos barn, unga och vuxna.

Orkambi anses banbrytande eftersom det förbättrar lungfunktionen genom att verka direkt på den jonkanalsdefekt som finns hos ungefär hälften av patienterna med cystisk fibros.

Runt 245 patienter kan i nuläget vara aktuella för behandling med läkemedlet, enligt TLV.