Läkartidningen har tidigare berättat om hur patienter väntat på att få tillgång till Orkambi (lumakaftor/ivakaftor), trots att det redan i slutet av 2015 godkändes inom EU för behandling vid cystisk fibros.
Men nu ser det ut som att behandling är inom räckhåll.
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, fattade nyligen beslut om att läkemedlet ska subventioneras från 1 juli. Och nu kommer alltså NT-rådet med en ny rekommendation om hur läkemedlet ska användas i sjukvården.
Kriterier för när behandling med läkemedlet bör startas, utvärderas och avslutas har tagits fram i samråd med det behandlingsråd som NT-rådet har tillsatt.
Av rekommendationen framgår att behandling bör erbjudas till patienter äldre än sex år som handläggs vid något av de fyra särskilda centrum för sjukdomen som finns i landet. Patienten ska också bära på den specifika genetiska förändring där läkemedlet har effekt, samt vara registrerad i kvalitetsregistret för cystisk fibros.
Däremot bör behandling inte erbjudas patienter som inte bedöms ha förutsättningar att följa behandling eller uppföljning, enligt NT-rådets rekommendation. Den bör inte heller erbjudas patienter som är lungtransplanterade, gravida eller ammar, eller har gravt nedsatt leverfunktion.
En förutsättning för att behandlingen ska vara kostnadseffektiv är att bara de patienter som har god effekt av behandlingen fortsätter att behandlas en längre tid, enligt TLV:s beslut.
– Om läkemedlet inte ger den effekt som förväntas ska behandlingen avslutas. Med de kriterier som vi nu tagit fram kommer behandlingsresultat att bedömas på samma sätt hos alla patienter, säger Mårten Lindström, tillförordnad ordförande i NT-rådet, i ett uttalande.
För en liten grupp svårt sjuka patienter med mycket begränsad kvarstående lungfunktion kan behandling vara aktuell på vitalindikation och då är kriterierna för utvärdering inte tilllämpliga, enligt NT-rådet. Behandlingsmålet är då att förlänga patientens liv.
Orkambi anses banbrytande eftersom det förbättrar lungfunktionen genom att verka direkt på den jonkanalsdefekt som finns hos ungefär hälften av patienterna med cystisk fibros.
Runt 245 patienter kan i nuläget vara aktuella för behandling med läkemedlet, enligt TLV.
