Stamceller var bättre än läkemedel vid multipel skleros

– Vi såg en väldigt stor skillnad i effekt till cellgiftsbehandlingens fördel. Hälften av dem som fått cellgiftsbehandlingen förbättrades i sin funktionsnedsättning. Det är helt utan motstycke i kliniska prövningar på den här sjukdomen, säger Joachim Burman, neurolog på Akademiska sjukhuset i Uppsala som leder den svenska delen av studien.

– Vi kunde inte heller se någon ökad risk för allvarliga biverkningar i den cellgiftsbehandlade gruppen – vilket det funnits farhågor om – jämfört med kontrollgruppen. Det gör att man får betrakta det här som en säker procedur nu, fortsätter han.

En autolog stamcellstransplantation, eller högdoscytostatika med stamcellsåtergivning, innebär att stamceller tas ut från patienten och ges tillbaka först efter att patienten behandlats med cellgifter. Syftet är att slå ut och starta om immunförsvaret.

Nu publiceras en så kallad interimsanalys av en pågående studie – den första randomiserade studie där den här typen av behandling jämförs med konventionella läkemedel vid skovvist förlöpande multipel skleros – i JAMA.

I analysen ingick 110 patienter med den skovvisa formen av sjukdomen som inte fått tillräcklig effekt av sin läkemedelsbehandling. De lottades till att få antingen cytostatika med stamcellsåtergivning, eller behandling med något konventionellt MS-läkemedel.

Forskarna tittade i första hand på handikapputveckling, definierat som minst ett poängs försämring på den så kallade EDSS-skalan.

Resultaten visar att bara tre patienter i cellgiftsgruppen hade försämrats på det viset efter ett år, jämfört med 34 i kontrollgruppen. Och hälften av patienterna i cellgiftsgruppen fick till och med en funktionsförbättring motsvarande minst en poäng på EDSS-skalan.

– Det är en tydlig och meningsfull förbättring. Det kan till exempel innebära att man går från att inte kunna springa till att faktiskt kunna göra det, säger Joachim Burman.

Han är inte förvånad över att cellgiftsbehandlingen hade bättre effekt än konventionella läkemedel.

– Men att man kunde se att patienter faktiskt förbättrades i sin funktionsnivå – det vill säga att handikapputvecklingen inte bara bromsades – tycker jag är helt fantastiskt, säger han.

Han påpekar dock att resultaten förmodligen inte kan generaliseras till alla MS-patienter.

– Det verkar som att den här behandlingen gör allra störst nytta hos dem som haft sjukdomen ett tag, men innan man hunnit få så mycket irreversibla skador i sitt nervsystem. Huvudbudskapet är att inte vänta för länge.

Öppnar era resultat för att fler patienter kan få tillgång till den här behandlingen?

– Ja, det tror jag. Framför allt i andra länder. I Sverige har man använt den här metoden förhållandevis mycket, i jämförelse med andra länder. Men det är klart att den här studien kommer att göra att fler får upp ögonen för behandlingen och det kommer säkert öka användningen i Sverige också.

I den nu aktuella studien följs patienterna i fem år. Men Joachim Burman påpekar att det är viktigt att utvärdera effekt och eventuella risker med behandlingen på längre sikt.

Nyligen fick han och hans medarbetare medel från Svenska läkaresällskapet för att göra just det hos de drygt 200 patienter i Sverige som fått behandlingen sedan den infördes här 2004.

– Där räknar vi med att ha resultat i början av 2020-talet, säger Joachim Burman.