CAR–T-cellsterapi är en helt ny behandlingsprincip vid cancer som innebär att immunceller tas ut och modifieras genetiskt för att bli bättre på att hitta och döda tumörceller, innan de återförs till patienten.
Nu rekommenderar alltså NT-rådet vid Sveriges Kommuner och landsting användning av CAR-T-cellsterapin Kymriah (tisagenlekleucel) hos barn och unga upp till 25 år med akut lymfatisk B-cellsleukemi som inte svarar på annan behandling eller drabbas av svåra återfall.
Gerd Lärfars, ordförande i NT-rådet, konstaterar att det har varit mycket svårt bedöma kostnaden för behandling i förhållande till nytta eftersom det finns begränsat med data.
– Men det är väldigt angeläget att vi får effektiva behandlingar för de här patienterna och därför rekommenderar NT-rådet att behandlingen ska användas, säger hon i ett uttalande.
Och det är ett fåtal patienter som kan bli aktuella för behandling. Mellan fem och tio per år i Sverige, bedömer Karin Mellgren, barnonkolog som sitter med i den nationella arbetsgruppen för CAR-T-behandling.
– Det är barn som har liten chans att överleva med den vård vi kan erbjuda i dag. Så CAR-T-cellsbehandling kan bli ett nytt viktigt vapen i behandlingsarsenalen, säger hon.
NT-rådet betonar att eventuell användning av Kymriah för enskilda patienter tills vidare bör diskuteras på nationell nivå. Och att behandlade patienter ska följas genom regelbundna kontroller och registreras i lokala kvalitetsregister.
Metoden ställer också stora krav på sjukvården. För att kliniker ska få ge behandlingen krävs omfattande certifiering.
Kymriah har även marknadsgodkännande för behandling vid diffust storcelligt B-cellslymfom. Men här uppmanas regionerna att avvakta tills NT-rådet har hunnit bedöma behandlingens värde.
