Nya dyra läkemedel måste utvärderas kritiskt av ojävig expertis innan de introduceras i den svenska hälso- och sjukvården, och upphandlingen bör göras på nationell bas för att få en rimlig prissättning.

Foto: Colourbox

Svensk hälso- och sjukvård bör kunna använda läkemedel mer kostnadseffektivt. Under de fem föregående åren ökade läkemedelsnotan med högst enstaka procent varje år [1, 2], men framöver beräknas kostnaderna för läkemedel åter öka med 5–10 procent årligen [1-3]. Utgifterna 2015 var 40,5 miljarder kronor, varav 28 miljarder för recept och 7,8 miljarder för läkemedel till sjukhusvårdade patienter [1]. 

Förmånen täcker en sjunkande andel, 66 procent av kostnaderna för recept år 2015. Notan för läkemedel vid högspecialiserad vård ökar snabbast [2, 3]. Behandling med ett läkemedel för en enda patient kan kosta 0,2–0,5 miljoner kronor/år, för vissa särläkemedel upp till 2–5 miljoner kronor/år. 

Biosimilarer borde vara billigare

Vi läkare bör ordinera väldokumenterade generika och biosimilarer så att resurser frigörs för att finansiera de nya terapier som bedöms vara effektiva [4-6]. Biosimilarer kan förskrivas i högre grad och borde vara billigare än vad de är i dag. I Norge är priset för biosimilarer av infliximab 20–30 procent av priset för originalet [7]. I Sverige är motsvarande siffra 50 procent eller högre. 

I ett kort perspektiv kommer nya och dyra terapier med måttligt dokumenterade effekter för små patientgrupper att lanseras [5, 6, 8], vilket utmanar hälso- och sjukvårdens förmåga till prioriteringar. Detta styrks av att exceptionellt dyra cancer- och särläkemedel dominerar senare års registreringar hos läkemedelsmyndigheterna i USA och EU. År 2015 registrerades i USA 45 nya läkemedel, varav 30 procent avsåg cancerläkemedel och knappt 50 procent särläkemedel [6, 8]. Dessa läkemedel har ofta begränsade effekter. Särläkemedel svarade för 30–40 procent av amerikanska godkännanden 2013–2014 [8].

Ojävig expertis med integritet behövs

Det är därför klokt att svensk och internationell hälso- och sjukvård sedan ett decennium – särskilt intensivt de senaste åren – introducerat olika modeller för rationell introduktion av nya läkemedel [5, 6, 9]. Representanter för den forskande läkemedelsindustrin och för vissa patientföreningar har hävdat att nya läkemedel introduceras långsamt inom svensk sjukvård [10]. Ståndpunkten är tveksam, eftersom högst hälften av nyregistrerade läkemedel bedöms vara väsentliga behandlingstillskott [6, 11]. 

Det krävs därför bättre tillgång till vetenskapligt skolad ojävig expertis med integritet för att bedöma vilka nya läkemedel som ska införas och följas upp i hälso- och sjukvården. Läkare och experter med finansiell och annan relation till industrin kan påverkas av företagens marknadsföring [6, 12]. 

Utmärkt exempel på introduktion

I veckans nummer av Läkartidningen redovisar Susanna M Wallerstedt erfarenheterna av introduktionsfinansiering av nya läkemedel i Västra Götalandsregionen. Två gånger per år kan olika grupperingar nominera nya läkemedelsbehandlingar för ordnat införande, så att patienter snabbt får tillgång till ny behandling med god effekt. 

Under 5 år nominerades 111 behandlingar för finansering. 84 läkemedel utvärderades av expertis, varav 57 fick hög eller medelhög prioritet. En allsidigt sammansatt expertgrupp följde strikta jävsregler och värderade tillgängliga underlag utifrån a) sjukdomens svårighetsgrad, b) läkemedelsbehandlingens effekt och c) det vetenskapliga underlagets styrka samt gjorde d) en sammanvägd prioritering. 

Flertalet av de 57 nominerade behandlingarna bedömdes ha måttligt till starkt vetenskapligt underlag. Behandling av sjukdomar av hög svårighetsgrad dominerade. Onkologiska läkemedel var vanliga. 

Susanna M Wallerstedt noterar att ett ökat antal av de nominerade läkemedlen under senare år har varit dokumenterade enbart genom fallstudier, dvs utan kontrollerad prövning. Detta är i linje med att särläkemedel svarar för 30–40 procent av antalet registerade läkemedel de senaste åren [8]. I en ettårig uppföljning av kostnaderna för nya läkemedel i regionen fann hon att läkemedel som beviljats introduktionsfinansiering dominerade. 

Rapporten är ett utmärkt exempel på hur ett landsting eller en region kan introducera nya läkemedel med stringenta vetenskapliga metoder vid värdering av behov, nytta och säkerhet samt vid uppföljning av behandlingsresultaten. Professionellt medicinskt engagemang och tillgång till farmakoterapeutisk, klinisk farmakologisk, epidemiologisk och hälsoekonomisk kompetens är viktig. 

Kritisk läkemedelsvärdering är A och O

I en annan artikel i veckans nummer sammanfattar Jan Liliemark och medarbetare hur landstingens gemensamma beredningsgrupp för nya terapier (NT-rådet) tolkar riksdagens etiska regelverk för hälso- och sjukvårdens prioriteringar. NT-rådet vägleder landsting och regioner i hur nya dyra läkemedel bör ordineras i slutenvården, eftersom dessa inte ingår i förmånssystemet och därmed inte utvärderas av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV). 

NT-rådet redovisar sin policy för prioriteringar utifrån riksdagens etiska ramverk: människovärdes-, behovs- och solidaritets- samt kostnadseffektivitetsprincipen. Rådet betraktar principerna för behov, solidaritet och kostnadseffektivitet i fyra dimensioner: a) tillståndets svårighetsgrad, b) tillståndets sällsynthet, c) interventionens effekt och d) tillförlitlighet hos den hälsoekonomiska dokumentationen. 

Jan Liliemark och medarbetare anser att hög svårighetsgrad bör ge stark betalningsvilja för terapin. Det är förtjänstfullt att NT-rådet formulerat ett förslag till policy och inbjuder till diskussion. Jag tycker att artikelförfattarna borde ge parametern »god effekt av behandlingen« en central roll vid prioriteringen. Oavsett sjukdomens svårighetsgrad bör en patient ha rätt till effektiv och säker terapi. 

Kritisk läkemedelsvärdering är A och O vid bedömning av huruvida en ny, dyr terapi också är effektiv. Här saknar jag en diskussion av Jan Liliemark och medarbetare kring det centrala med jävspolicy och årliga jävsdeklarationer för medverkande expertis i NT-rådet.   

Framtida introduktion av nya läkemedel

Det är angeläget att TLV snarast får i uppdrag att bedöma alla läkemedels kostnadseffektivitet. Det är olyckligt att prioriteringar av nya dyra läkemedel sker både via TLV (för läkemedel på recept) och via NT-rådet (för slutenvårdsläkemedel). TLV bör ges ett utökat uppdrag med värdering av kostnadseffektivitet av slutenvårdsläkemedel, där expertis från Läkemedelsverket/den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA samt landsting och akademi i ökad grad engageras. 

God följsamhet till rekommendationer och beslut främjas om medicinsk sakkunskap från hälso- och sjukvården engageras. Detta är erfarenheterna i Skottland, som har en snabb och effektiv nationell värdering av nyttan med nya terapier [13]. Majoriteten av experter rekryteras från lokala läkemedelskommittéer, vilket borgar för god implementering av rekommendationerna [13]. 

En nationell modell för upphandling av nya dyra läkemedel skulle vara bra. De svenska landstingens former för upphandling är inte anpassade för att få rimliga priser på nya dyra läkemedel. En splittrad upphandlingsprocess ger läkemedelsindustrin övertag. Sverige tycks i dag betala högre priser för nya läkemedel och biosimilarer än andra länder [6, 7]. Bedömning och acceptans av nya läkemedels prissättning sker med fördel i internationellt samarbete inom EU, t ex via ledande europeiska universitetssjukhus.

Landsting och regioner bör utveckla en komplett modell för introduktion av nya läkemedel [4-6, 9] med 

  • framtidsspaning
  • prognostisering av dels antalet patienter aktuella för nya läkemedel, dels kostnader
  • kritisk läkemedelsvärdering
  • i vissa fall introduktionsprotokoll 
  • uppföljning av behandlingsresultat och kostnader. 

Delar av modellen är införd i flera landsting via samarbete mellan Region Skåne, Västra Götalandsregionen, Stockholms läns landsting och Region Östergötland samt via NT-rådet [9].

Det är otillräckligt med enbart en centraliserad, nationell väg för introduktion av nya läkemedel, eftersom lokal anpassning och kompetens för värdering, användning och uppföljning av läkemedel är viktig. Förstärkta resurser med farmakoterapeutisk, klinisk farmakologisk och läkemedelsepidemiologisk kompetens i regioner och landsting krävs. Detta kan vitalisera behandlingsforskning för nya och etablerade terapier liksom läkemedels­kommittéernas verksamhet i landsting och regioner. 

Nyligen har ett elegant globalt projekt redovisat i vilken grad etablerade diagnostiska och terapeutiska riktlinjer faktiskt  tillämpas och påverkar dödlighet för patienter i hög-, medel- och låginkomstländer inom hjärt–kärlområdet [14]. Denna form av behandlingsforskning är snarlik den typ av uppföljning som presenterats som lämplig av nya läkemedel lokalt, nationellt och internationellt [5, 6, 9].

Potentiella bindningar eller jävsförhållanden: Lars L Gustafsson var ordförande för Läksak (Läkemedelssakkunniga) vid Stockholms läns landsting 2000–2009 och delansvarig för specialläkemedelsprojektet som utvecklade och införde modeller för introduktion av nya läkemedel i Stockholms läns landsting [5].