CAR-T-cellterapi är en form av immunterapi som innebär att immunceller tas ut och modifieras genetiskt för att bli bättre på att hitta och döda tumörceller, innan de återförs till patienter. Hittills har behandlingen använts i svensk rutinsjukvård för att bota lymfom och lymfatisk leukemi hos patienter som saknat andra behandlingsalternativ och annars skulle ha dött.
Nu blir Karolinska universitetssjukhuset alltså först i Sverige med att behandla en patient med multipelt myelom, även det en form av blodcancer, med CAR-T-celler i rutinsjukvård.
Förra året sa NT-rådet nej till behandling med CAR-T-cellmedlet Carvykti (ciltakabtagen-autoleucel) vid multipelt myelom, eftersom det skulle bli för dyrt i förhållande till nyttan. Nu har prisförhandlingar med företaget bakom behandlingen lett till en lägre kostnad.
Strax före midsommar gav NT-rådet grönt ljus för att använda behandlingen hos vuxna patienter som drabbas av återfall eller när annan behandling inte ger tillräcklig effekt.
På Karolinska universitetssjukhuset i Huddinge har man legat i startgroparna. En första patient har redan påbörjat processen.
I torsdags – direkt efter NT-rådets besked – samlades patientens egna celler in och har nu skickats till ett specialiserat laboratorium för att modifieras. Om 4–6 veckor ska cellerna vara redo för återföring.
– Det här en »game changer«. I studier har nästan alla patienter svarat på behandling, säger Stephan Mielke, som är professor och medicinsk enhetschef för cellterapi och allogen stamcellstransplantation på Karolinska universitetssjukhuset Huddinge, till Läkartidningen.
Enligt Stephan Mielke är det för tidigt att uttala sig om eventuell bot. Målet är i första hand att uppnå långsiktig remission.
Han säger att de flesta patienter med återfall och/eller refraktärt multipelt myelom i Sverige förr eller senare kommer att bli aktuella för behandling med CAR-T-celler.
Enligt NT-rådet kan behandling med Carvykti användas redan i andra linjen, hos patienter som fått minst en tidigare behandling, inklusive ett immunmodulerande läkemedel och en proteasomhämmare, och ändå visat sjukdomsprogression. Ett kriterium är också att patienterna inte svarar på behandling med lenalidomid. Enligt rådets bedömning finns det i dagsläget totalt 700 patienter med multipelt myelom i Sverige.
Stephan Mielke konstaterar att multipelt myelom är en nästan obotlig sjukdom. Bara en begränsad grupp av patienter uppnår långvarig remission efter allogen och/eller autolog stamcellstransplantation.
– Tyvärr förlorar de allra flesta patienter sin remission och återfaller någon gång, säger Stephan Mielke.
Han betonar att man kommer att få fatta ett individuellt beslut tillsammans med patienten om när det är rätt att behandla med CAR-T-celler. Han tror dock att tidig behandling kommer att göra dramatisk skillnad.
– Det är också avgörande att patienterna kommer i bra remission inför CAR-T-cellsbehandling. De får inte ha för stor tumörlast. Man bör inte ta en refraktär patient, som inte längre svarar på någonting, till CAR-T-cellsreinfusion. Om vi optimerar patienten före behandlingen så tror jag att vi till och med kommer att se bättre resultat och förmodligen mindre biverkningar än i studier.
Om allt går enligt plan kommer den första patienten alltså att behandlas i början av augusti. Allt kommer att följas noga inom ramen för det nationella nätverket Swecarnet och RCC:s CAR-T-cellsgrupp.
– Om allt går bra för den första patienten går vi vidare med en patient till, och vi kommer självklart att ta den med ett stort behov först, säger Stephan Mielke.
Läs också:
Rekordlång tid utan återfall efter revolutionerande immunterapi
Forskare räknar med stora kliv under det närmaste decenniet
