Europeiska läkemedelsverket rekommenderar att marknadsföringstillståndet för hydroxietylstärkelse (HES) dras in.
Beslutet baseras på nyligen randomiserade prövningar som visat på akut behandlingskrävande njurskada efter administration av HES vid sepsis, svår sepsis eller septisk chock.
Frågan uppkommer om dessa data kan extrapoleras till vanlig operativ vård.
Innehavarna av marknadsföringstillstånd ska komplettera med studier och ge rekommendationer om för vilka patientgrupper HES kan ha nytta.
Sektionen för läkemedelssäkerhet (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee [PRAC]) vid det europeiska läkemedelsverket EMA (European Medicines Agency) beslöt i juni att rekommendera att marknadsföringstillståndet för infusionslösningar av typ hydroxietylstärkelse (HES) ska upphöra [1]. EMA anser att nyttan av HES inte uppväger riskerna. Svenska Läkemedelsverket publicerade kort därefter information på sin webbplats som i stort överensstämmer med EMA:s beslut.
Rekommendationen baseras på tre studier, där HES jämförts med kristalloider hos patienter med sepsis, svår sepsis eller septisk chock [2-4]. Resultaten visade att HES-behandlade patienter oftare utvecklade njurskada som krävde behandling än patienter som fått kristalloider. Två studier visade också att HES-behandlade patienter hade högre dödlighet; endast en var dock styrkeberäknad för detta [2, 3]. Framför allt har den danska (n = 798) [3] och den australiska/nyzeeländska (n = 7 000) [4] studien haft stor betydelse för EMA:s beslut.
Akut njursvikt är en vanlig komplikation till svår sepsis eller septisk chock. Volymsubstitution är nödvändig för att förhindra akut tubulär nekros, vilken har mycket hög mortalitet. HES har använts som infusionslösning i decennier på grund av långverkande volymsparande effekt. Dock har det noterats att HES-användning till hjärndöda donatorer var associerad med försämrad njurfunktion hos de transplanterade. Hyperonkotiska lösningar har länge varit kontraindicerade för patienter med dåliga njurar. Förändrade kapillärkrafter, skadat endotel och osmotisk nefros har angetts som förklaringar.
En multicenterstudie har visat att HES med molekylvikt 200 kDa var en oberoende riskfaktor för akut njurskada hos patienter med svår sepsis och septisk chock [5]. Njurskadan mättes som en tvåfaldig ökning av kreatinin eller behov av dialys. En liknande studie kritiserades dock för att prövarna använt den äldre stärkelselösningen med förhållandevis stora molekyler (200 kDa) [2]. Nyare stärkelselösningar med lägre molekylvikt (130 kDa och substitutionsgrad 0,38–0,45) har framhållits vara säkrare, men långtidsdata för att styrka detta har saknats.
De nyligen publicerade studierna på kritiskt sjuka patienter har dock anklagats för att ha olika designfel [6, 7]. En av de allvarligaste invändningarna mot den danska studien är att flera patienter vid inklusion redan skulle ha uppnått de mål riktlinjerna i »Surviving sepsis campaign« anger [8] när studieprotokollet påbörjades, och därmed skulle de ha fått HES i onödan. De skulle således ha blivit mer utspädda och anemiska och därför fått mer blodprodukter – en riskfaktor för morbiditet och mortalitet. Flera metaanalyser gällande kritiskt sjuka patienter (n > 10 000) pekar dock på ett behov av njursviktsbehandling [9-11].
Situationen har lett till stor oro, eftersom HES använts för volymsubstitution inte bara till kritiskt sjuka utan även i de flesta kliniska situationer. Det tidigare uppdagade forskningsfusket [12], nya ännu opublicerade studier [7] och inte minst invändningar mot de publicerade studierna har skapat stor oreda. Frågan är nu om dessa data kan extrapoleras till patienter i vanlig operationsvård?
EMA rekommenderar att marknadsföringstillståndet tillfälligt dras in, eftersom PRAC ansåg att HES gav begränsad nytta, vilken inte motiverade användning. En metaanalys som specifikt tittade på kirurgiska patienter (n = 4 529) i operationsvård fann dock inga tecken till överdödlighet eller njurskador. Ett bevarat intakt kärlendotel anfördes som förklaring till detta [13]. Dock var uppföljningstiden i de flesta av de ingående studierna kortare, 28 dagar, att jämföra med exempelvis 90 dagar i den danska studien, där man såg ökad dödlighet först efter 60 dagar.
HES används i dag inte inom svensk intensivvård. I målstyrda protokoll i vissa elektiva operationsmiljöer används HES. Flera sjukhus har dock valt att helt sluta använda produkterna. Ringer-lösningar har ersatt HES, men även andra kolloidala lösningar används för vilka evidensen är fortsatt svag.
Rekommendationen från EMA är preliminär och inte bindande. Innehavarna av marknadsföringstillstånd har uppmanats att inom viss tid komma in med kompletterande studier och rekommendationer om för vilka patientgrupper HES kan vara av värde. Ett beslut om huruvida HES kommer att dras in eller inte är att vänta i höst.
Potentiella bindningar eller jävsförhållanden: Författaren har fått föreläsningsarvode från Fresenius Kabi och varit medicinsk rådgivare åt Masimo Inc vid kongressmöten.