Duchennes muskeldystrofi (DMD), den vanligaste formen av muskeldystrofi hos barn, kännetecknas av en progredierande, generell nedbrytning av muskelfibrer. Orsaken är en ärftlig brist på det membranassocierade proteinet dystrofin. I sökandet efter effektiva behandlingar används främst tre olika strategier. Dessa är dels olika varianter av genterapi, dels medikamentell behandling för att öka muskelstyrka/minska nedbrytning av muskelfibrer eller öka dystrofinhalt och dels cellterapi.
Den senare strategin väckte stora förhoppningar för ett tiotal år sedan, då utformad som transplantation av satellitceller, dvs omogna förstadier till skelettmuskel. Dessa visade sig dock vara synnerligen ineffektiva även om de injicerades i ett lokalt litet område av muskel.
Italienska forskargrupper, koordinerade av Giulio Cossu, har nu visat på mycket lovande resultat med en annan form av cellterapi. I Nature visar de att mesoangioblaster, mesodermala stamceller som identifierats i anslutning till kärl, motverkar den dystrofiska processen och förbättrar muskelfunktionen hos hundar (golden retriever) med motsvarigheten till DMD.

Tio dystrofiska hundar injicerades arteriellt med 5 107 celler, antingen heterologa mesoangioblaster eller autologa mesoangioblaster, som först transfekterats med en förminskad variant av dystrofin. Alla dessa hundar, liksom kontrolldjuren, erhöll immunsuppressiv behandling med kortison, kombinerat med ciklosporin eller rapamycin för de heterologa celltransplantationerna.
Hundarna fick 3–5 successiva injektioner med mesoangioblasterna, en månads mellanrum, med start vid 3–5 månaders ålder och föjdes upp till som mest en ålder av 13 månader. Såväl gångförmåga, muskelmorfologi och uttryck av dystrofin som kontraktil förmåga i isolerade muskelfibrer förbättrades hos de behandlade hundarna. Reultaten var bättre med heterologa än med autologa mesoangioblaster, och en hund var fortfarande gående vid 13 månaders ålder; obehandlade hundar får stora gångsvårigheter vid 8 månader och avlider vid ca 1 års ålder. Områden med muskelfibrer positiva för dystrofin uppträdde fläckvis, med uppemot 70 procent av fibrer positiva för dystrofin. Sådana områden saknade den inlagring av fett och bindväv som är typisk vid muskeldystrofi.
Trots att arbetet är behäftat med tolkningssvårigheter – på grund av dels frågetecken kring orsaken till dödsfall i fulminant myokardit hos en behandlad hund, dels stor spridning i behandlingsregim för de hundar som erhöll mesoangioblaster – inger det definitivt förhoppningar om att mesoangioblaster skall kunna bidra till en framtida behandlingsarsenal vid DMD.