Amerikanska forskare har lyckats föra in små RNA-fragment i hudcancerceller. Rönen presenteras i Nature. Fältet kallas RNA-interferens och har blivit mycket uppmärksammat under senare år, exempelvis genom 2006 års Nobelpris. I korthet bygger det på att korta RNA-sekvenser som injiceras kan påverka uttrycket av gener och slå på och av dem, t ex hos tumörceller, för att hindra att dessa delas.

Vägen till klinisk användning av forskningsfynden har dock, som så ofta, inte varit okomplicerad. Det har visat sig vara mycket svårt att få RNA-molekylerna att hitta rätt celler att påverka. Men ett steg i rätt riktning kan ha tagits i den nu publicerade studien, då författarna lyckats administrera korta RNA-strängar, s k small inter­fering RNA eller si-RNA, till cancerceller hos patienter med malignt melanom. Biopsier av tumören som togs efter att RNA-strängarna injicerats visade att dessa fanns på plats i tumörcellerna.
En dosberoende effekt har noterats: om man gav högre doser av RNA intravenöst noterades fler RNA-sekvenser inne i cellen. Därtill noterades att uttrycket av genen RRM2, som är central för att tumörcellerna ska kunna delas, var sänkt i tumörcellerna. RRM2 är just den gen som RNA-strängarna syftar till att påverka i det aktuella försöket.

Hur har man då lyckats få RNA-sekvenserna på plats? Tekniken bygger grovt förenklat på att forskarna, vid sidan av de korta RNA-strängarna, använt två polymerer och ett protein som binder till tumörcellerna. Komponenterna har blandats och bildat en 70 nanometer liten partikel, som administreras i blodbanan. Partiklarna binder till tumörcellerna och faller sedan sönder, varvid RNA-strängarna frigörs inne i »rätt« målcell, i det här fallet cancercellen, där de påverkar genuttrycket. Polymererna lämnar kroppen med urinen.
Värt att notera är dock att studien är liten, bara tre cancerpatienter har ingått, vilket givetvis innebär att det behövs större undersökningar. En central frågeställning är dessutom biverkningsprofilen. I dag är kunskapen om just biverkningar av RNA-preparat begränsad. Inte desto mindre är det givetvis enormt intressant att det tycks ha visats att det faktiskt går att administrera korta RNA-strängar till specifika celler och att dessa RNA-strängar i sin tur kan påverka uttrycket av enskilda gener i cellerna.