– Det finns omfattande klinisk dokumentation som visar att koagulationsbehandling vid blödarsjuka fungerar. Men det finns inga strikta vetenskapliga, randomiserade studier, säger professor Erik Berntorp, SBU, Statens beredning för medicinsk utvärdering.
– Framför allt ser man att profylaktisk behandling är verksam. Patienterna blöder mindre och man får färre ledskador.
Den första internationella systematiska litteraturgenomgången av behandling vid blödarsjuka – hemofili A och B samt Willebrands sjukdom – har lämnats av SBU. Genomgången omfattar ca 4 000 artiklar, uttagna enligt specificerade kriterier och publicerade från 1985 till 2010.
Slutsatsen av rapporten kan sägas vara att resultaten från klinisk behandling visar på uttalade positiva effekter och förlängd överlevnad, men att resultaten inte finns dokumenterade i vetenskapliga studier. Det gör det svårt att evidensgradera resultaten enligt SBU:s vanliga metodik. »Det är fortfarande oklart hur medicinen ska doseras och vilka metoder som kan hjälpa de svårast sjuka. Forskning och systematisk uppföljning av blödningsfrekvens och ledskador behövs för att behandlingsmetoderna ska kunna utvecklas vidare«, skriver SBU i sitt pressmeddelande, och poängterar vikten av uppföljning av de sjuka.
I Sverige finns ca 1 000 personer med hemofili A eller B samt ca 1 000 med Willebrands sjukdom.
