Det är amerikanska forskare som kommit fram till att studier som ska bekräfta effekten av läkemedel som tidigare fått villkorat godkännande av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA ofta har brister.

För att nya potentiellt viktiga behandlingar snabbt ska nå patienter kan läkemedel få ett accelererat godkännande efter att företaget ifråga visat en effekt på till exempel biomarkörer, laboratorievärden eller andra surrogatmått som skulle kunna tyda på en klinisk effekt. Villkoret är då att företaget efter en viss tid bekräftar i studier att läkemedlet har en klinisk nytta.

I den nu aktuella studien i JAMA drar dock forskarna slutsatsen att studier som gjorts för att bekräfta den kliniska effekten av läkemedel som fått villkorat godkännande ofta hade liknande design som studier som låg till grund för det villkorade godkännandet.

Det var till exempel vanligt med icke-randomiserade studier såväl före som efter ett villkorat godkännande. Det var också vanligt att även de konfirmerande studierna använde sig av surrogatmått.

I studien ingick 22 läkemedel som fått ett villkorat godkännande för 24 indikationer mellan 2009 och 2013. I 13 fall handlade det om helt nya läkemedel medan 11 gällde nya indikationer för redan godkända läkemedel. I de flesta fall rörde det sig om cancerläkemedel.

I en ledarkommentar i anslutning till artikeln i JAMA skriver Robert M Califf, professor vid Duke Health and Duke University School of Medicine i North Carolina och tidigare FDA-kommissionär, att resultaten väcker oro kring om det amerikanska regulatoriska systemet blivit för tillåtande genom att inte kräva randomiserade studier för att bekräfta effekten av läkemedel som fått accelererat godkännande.

Han varnar för att utebliven randomisering ofta leder till en osäkerhet om en behandling har en nytta som överstiger risken – även om det är förståeligt att vissa patienter och läkare motsätter sig randomisering till kontrollterapi eller placebo när det gäller allvarliga och livshotande tillstånd.