Det är företaget Novartis läkemedel Kymriah (tisagenlecleucel) som i USA har godkänts för behandling av barn och unga som har akut lymfatisk leukemi och har drabbats av återfall eller svarat otillräckligt på annan behandling.

Enligt FDA är godkännandet ett historiskt steg.

Så kallad CAR-T-cellsterapi är ett hett fält när det gäller immunterapi mot cancer. Behandlingen innebär att T-celler – oftast patientens egna – tas ut och modifieras genetiskt för att bli effektivare på att hitta och döda tumörceller, innan de återförs till patienten.

En multicenterstudie med det nu godkända läkemedlet har tidigare visat lovande resultat. Av de 63 barn och unga med svårbehandlad lymfatisk leukemi som fick behandlingen var mer än åtta av tio kvitt synbara tecken på sjukdomen efter tre månader.

Det aktuella läkemedlet godkänns dock med en strategi för att utvärdera och minska riskerna, eftersom det finns risk för mycket allvarliga biverkningar i samband med CAR-T-cellsterapi. Patienten kan till exempel drabbas av så kallat cytokine release syndrome, eller CRS – en immunologisk kaskadreaktion som kan vara livshotande­.

Endast särskilt certifierade sjukhus kommer att få ge behandlingen. Ett villkor för godkännandet är också att Novartis framöver genomför en studie med patienter som fått behandling med läkemedlet, för att utvärdera effekten på längre sikt, efter att det kommit ut på marknaden.

I somras blev läkemedelsföretaget Kite Pharma först med att lämna in ansökan om godkännande för en CAR-T-cellsterapi till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA.

I detta fall handlar det om substansen axicabtagene ciloleucel (axi-cel), för behandling hos patienter som har en svårbehandlad form av aggressivt non-Hodgkins lymfom och inte passar för autolog stamcellstransplantation.