I år är det 50 år sedan de första europeiska reglerna för läkemedelsgodkännande infördes, och samtidigt fyller Läkemedelsverket 25 år. Samhället har under denna period haft en strikt kontroll över de läkemedel som läkemedelsföretagen säljer. Systemet bygger på företagens skyldighet att vetenskapligt dokumentera läkemedlens kvalitet, effekt och säkerhet. Det innebär omfattande kliniska läkemedelsprövningar vars resultat granskas i myndighetens risk–nytta-värdering. Ett sådant rigoröst förhandsgodkännande finns inte för några andra produkter.

Det regulatoriska systemet är själen och hjärtat i läkemedelsindustrin. Det genomsyrar all verksamhet från de strategiska forskningsbesluten till de anställdas dagliga aktiviteter, säkerhetsövervakning, den medicinska informationen och utformningen av förpackningar. Det styr inte bara aktiviteter före godkännandet utan påverkar produktens hela livscykel.

Läkemedelsföretag är aktiva ägare som fortsätter att utveckla läkemedlen genom konfirmerande studier på godkända indikationer, kliniska prövningar för nya indikationer samt utveckling av bättre beredningsformer och doseringsregimer. All denna forskning är nödvändig eftersom företagen enligt lag är förbjudna att prata om läkemedels användning utöver den dokumentation som godkänts. 

Givet denna strikta reglering är det häpnadsväckande att läsa debattartikeln »Ompröva föreskriften om ’obs’ vid off label-förskrivning« i Läkartidningen [Läkartidningen. 2015;112:DHC7]. Författarna skriver »En klok utgångspunkt vore att i stället för att utgå från en produktresumé, som av många skilda skäl inte alltid avspeglar hur läkemedel bör användas utifrån kunskap och beprövad erfarenhet …«. Författarna ser – bokstavligen – ett mycket begränsat värde i det regulatoriska systemet. Det är i sådana fall ett totalt misslyckande, eftersom det regulatoriska systemets enda uppgift måste vara att förse sjukvården med den information som behövs för en patientsäker läkemedelsanvändning. 

Tillåts sjukvården att fritt »utgå från aktuellt kunskapsläge och rekommendationer« skapas två måttstockar. Den som utvecklar, äger och tillhandahåller läkemedel ska leva upp till högsta möjliga standard, medan offentliga rekommendationer ska kunna bortse från den regulatoriska informationen och de begränsningar som den innebär.

Vi tror och hoppas att författarna inte menar det så, men om har vi fel bör det leda till en djuplodande diskussion om det regulatoriska systemets syfte och funktion. Det är en sak att enskilda förskrivare, vid behandling av enskilda patienter, kan göra en medicinsk bedömning som avviker från läkemedlets godkännande. Det driver ofta utvecklingen framåt. Rekommendationer och riktlinjer om behandling är en annan sak, och det behövs en tydlighet i vilka avsteg från läkemedlets godkännande som kan göras i sådana. 

Det är den ansvariga myndigheten Läkemedelsverket som måste leda denna principdiskussion med sjukvården. Ett tydligt ställningstagande om det regulatoriska godkännandets status i den nationella kunskapsstyrningen är centralt för att regeringens life science-satsning ska lyckas. En sjukvård som inte ser värdet i och respekterar den verksamhet som är läkemedelsbranschens ryggrad kan med säkerhet inte attrahera de globala företagens framtida investeringar.

Läs repliken:
»Vi ifrågasätter inte den regulatoriska processen«