De senaste åren har stora medicinska och kommersiella framgångar rönts inom onkologin. Det handlar inte minst om ett antal riktade terapier mot tumörer som vid sidan av att ha god effekt har det gemensamt att de är extremt dyra. Till dessa hör de monoklonala antikropparna Avastin och Erbitux som båda utvecklats av bioteknikföretag och som används mot bland annat kolorektal cancer. En behandling med vardera medicinen beräknas kosta runt 300000 kronor. Även Herceptin mot bröstcancer, där en behandling kostar över 200000 kronor, hör till de preparat som ofta nämns i debatten om nya dyra läkemedel (Tabell I).
– Vad behandlingar och läkemedel får kosta är en fråga om vilken effekt de har. En grov tumregel är att en behandling som ger ett vunnet kvalitetsjusterat levnadsår (QALY) får kosta någonstans runt 500000–600000 kronor. Ungefär samma belopp brukar nämnas även i övriga Europa och USA, säger Jan Liliemark, professor i farmakoterapi vid Läkemedelsverket och fortsätter:
– Personligen tycker jag att det är lite märkligt att de här preparaten ofta betraktas som problem istället för som lösningar. Man måste komma ihåg att de faktiskt ökat överlevnaden för ett stort antal cancerpatienter.
Prissättningen har vållat stor debatt, inte minst i USA. Bland annat har krav på priskontroller rests under senare tid, något som annars i princip är otänkbart i USA. En kraftigt bidragande orsak till kritiken är att USAs hälsovårdskostnader stigit ohejdat under senare år. Under 2004 översteg summan 14000 miljarder kronor, vilket är dubbelt så mycket som 1994. Siffran motsvarar 16 procent av USAs BNP, en andel som tros växa upp mot 20 procent under de kommande tio åren. Mycket av kritiken mot de ökande sjukvårdskostnaderna i USA har riktats mot just nya dyra mediciner. Detta trots att kostnaderna för receptbelagda mediciner utgör bara 10–12 procent av de totala amerikanska hälsovårdskostnaderna.
– Att sjukvårdskostnaderna i USA har rusat i höjden är primärt inte orsakat av att medicinerna blivit dyrare utan beror på andra faktorer. Överlag tar dock läkemedelsbolagen mer betalt för sina preparat i USA än i Europa, och jag håller till viss del med de amerikaner som frågar sig varför amerikanska patienter ska tvingas bära en större del av utvecklingskostnaderna jämfört med patienter från andra länder, säger Jan Liliemark.
Allt pekar på att fler skräddarsydda dyra preparat inom bland annat onkologiområdet kommer att godkännas inom de närmaste åren. Onkologi är ett av de fält där läkemedelsförsäljningen spås växa snabbast. Analysföretaget IMS Health räknar med att försäljningen inom fältet kan komma att fördubblas fram till 2009, och då uppgå till närmare 400 miljarder kronor globalt. Av alla preparat i klinisk fas i USA finns 395 läkemedelskandidater inom onkologi, som därmed är det största enskilda terapiområdet, mot 176 och 122 för neurologiska sjukdomar respektive kardio- och cerebrovaskulär sjukdom. En stor andel av onkologipreparaten har utvecklats av bioteknikbolag, och det är talande att av alla läkemedelskandidater som utvecklas av bioteknikbolag världen över så finns över hälften av dem inom området onkologi.
– Mer avancerade diagnostiska metoder har gjort att läkemedelsindustrin skruvat ned förväntningarna på att ta fram mediciner för enorma patientgrupper där alla ges samma preparat. Om man generaliserar handlar det idag i ökad utsträckning om att hitta behandlingsformer för mindre patientgrupper som är skräddarsydda för dessa, säger Benjamin Nordin, läkemedelsanalytiker vid Kaupthing Bank och fortsätter:
– Problemet är att kostnaden för att utveckla nya läkemedel fortfarande är astronomisk, runt åtta till tolv miljarder kronor per preparat. När det gäller mindre sjukdomsområden finns visserligen incitamentssystem, som att ett preparat kan betraktas som särläkemedel, men det rör sig fortfarande om enorma kostnader för att utveckla ett nytt läkemedel. Det får som konsekvens att nya preparat som riktar sig till mindre patientgrupper blir mycket dyra per behandling.
Richard Bergström vid Läkemedelsindustriföreningen pekar på att läkemedelsbolagen måste bli bättre på att förklara de höga kostnaderna för allmänhet och politiker:
– Läkemedelsutveckling är extremt dyr och svår, och det är inte filantropi bolagen sysslar med, de måste vara lönsamma. Just de höga utvecklingskostnaderna är något läkemedelssektorn måste bli bättre på att kommunicera.
Ett preparat som belyser mycket av debatten är Avastin. Preparatet, som är en monoklonal antikropp, utvecklades av det amerikanska bioteknikföretaget Genentech och godkändes i USA 2004 för behandling av metastaserad koloncancer. Den förväntade livslängden för behandlade patienter ökar med ungefär ett halvår till 20 månader. Trots en prislapp runt 300000 kronor per behandling har Avastin blivit en enorm succé. Under 2006 beräknas preparatet sälja för närmare 15 miljarder kronor. För närvarande pågår minst 15 fas III-studier och över 100 fas II-studier där Avastin prövas mot ett 20-tal olika tumörformer. Genentech har flaggat för att bolaget kommer att ansöka om godkännande för Avastin mot icke-småcellig lungcancer och metastaserad bröstcancer redan i sommar. Trots att preparatet ännu alltså inte är godkänt för indikationen bröstcancer har det börjat användas mot detta inte minst i USA. Detta trots en prislapp runt 700000 kronor per bröstcancerbehandling.
– Flera analytiker räknar med att Avastin kan komma att sälja för upp mot 75 miljarder kronor per år om tre–fyra år, vilket i så fall skulle göra det till ett av världens mest sålda läkemedel, säger Benjamin Nordin.
Ökat antal användare av preparatet kan leda till att priserna för preparatet sänks.
– Jag tror att prissättningen av läkemedel kommer att bli mer dynamisk i framtiden. En orsak till att onkologipreparaten är dyra är att de riktar sig till små patientgrupper. Om de däremot godkänns för nya indikationer är det rimligt att priset sänks. Det omvända bör också gälla så att priset höjs om till exempel ett preparat i en studie visar sig bättre och effektivare än vad man tidigare trott, säger Richard Bergström.
Läkemedelsbolagen har satsat stora summor på att genom PR och marknadsföring belysa fördelarna med de nya preparaten. En rapport som delvis betalats av schweiziska Roche har pekat på att stora nationella skillnader föreligger inom EU-länderna vad gäller förskrivningen av nya dyra cancerpreparat. Tyskland, Spanien och Frankrike har varit snabba på att anamma medicinerna, medan de används mycket restriktivt i till exempel Storbritannien. Sverige hamnar någonstans mitt i fältet. Trots de geografiska skillnader som föreligger i användningen av preparaten, mellan olika länder och som nyligen framkommit mellan olika landsting i Sverige, tror Jan Liliemark inte att de nya onkologipreparaten kommer att undanhållas svenska patienter av kostnadsskäl:
– Flera av de nya cancermedicinerna är, trots prislappen, kostnadseffektiva, och givet det kommer de att användas i Sverige. Jag skulle vilja se den politiker som ställer sig upp och säger att nya effektiva behandlingsformer inte kommer att användas för att de är för dyra. Jag tror att risken är liten att vi i Sverige får ett samhälle där alla får vissa baspreparat medan bara de som har råd med sjukförsäkringar får tillgång till dyrare behandlingar, säger Jan Liliemark.
Richard Bergtröm vid Läkemedelsindustriföreningen tror att politikerna kommer fortsätta att undvika frågan:
– Idag kostar onkologipreparat drygt tre miljarder kronor i Sverige (Tabell II) vilket motsvarar ett par dagar av sjukskrivningsbudgeten. Det finns ingen politiker som vill ta i den här extremt känsliga diskussionen när det än så länge rör sig om så relativt lite pengar. Den dagen vi får nya dyra preparat som behandlar riktigt stora patientgrupper, till exempel de cancervacciner som kommer framöver, kommer det däremot att bli en chock. Då kommer vår solidariska finansieringsmodell att prövas, och då måste frågan upp på den politiska agendan även om den är obekväm.
En viss lösning på problemet med ökande läkemedelskostnader kan komma från det som kallas farmakogenomik (pharmacogenomics), något som i populärt språkbruk brukar omnämnas som »personalized medicine«. Tanken är att faktorer som en patients genetiska sammansättning ska avgöra på förhand om patienten har nytta av en viss behandling. Ett uppmärksammat exempel är bröstcancerpreparatet Herceptin, som den engelska hälsomyndigheten NICE nu rekommenderar för bröstcancer i tidigt stadium (se nya rön i nästa nummer av Läkartidningen). Behandlingen föregås av ett test, exempelvis fluorescerande in situ-hybridisering (FISH), för att se om tumören uttrycker HER-2-genen vilket indikerar att patienten är betjänt av preparatet. Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA uppmanar sedan 2005 läkemedels- och bioteknikbolag att inkludera data kring just farmakogenomik när de söker marknadsgodkännande av en ny medicin.
– Det faktum att man redan innan behandlingen ges kan pröva om patienterna kommer svara på den kan leda till bättre resultat i kliniska studier. Det kan i sin tur förbättra möjligheterna att få nya preparat till ett marknadsgodkännande. Dessutom kan det, i alla fall teoretiskt, sänka utvecklingskostnaderna genom att det krävs färre patienter i studierna för att uppnå positiva studieresultat, säger Benjamin Nordin.
