I början av februari genomförde Svenska Läkaresällskapets kommitté för läkemedelsfrågor ett seminarium om så kallade särläkemedel. Upprinnelsen till seminariet var en händelse i Halland hösten 2006, där länssjukvårdsnämnden inte ville stå för behandlingskostnaden för ett nytt läkemedel mot Hunters sjukdom. Behandlingen för den drabbade pojken beräknades kosta fyra miljoner kronor per år. Länssjukhuset i Halmstad beslutade till sist att själva betala läkemedelskostnaden. Då hade fallet varit ett återkommande ämne på nyhetsplats i såväl lokala som rikstäckande medier.
Överläkare Kerstin Hulter Åsberg, ordförande i Svenska Läkaresällskapets kommitté för läkemedelsfrågor, menar att fallet i Halland pekar på det orimliga i att enskilda landsting ska stå för kostnaderna för mycket dyra behandlingar av ovanliga och ofta ärftliga sjukdomar. Hon menar att det behövs en lösning på nationell nivå.
– Helt plötsligt kan det dyka upp en patient med en mycket ovanlig sjukdom som behöver en behandling som kostar flera miljoner kronor per år, exempelvis den ärftliga sjukdomen mukopolysackaridos, då behandling med särläkemedlet Naglazyme kan kosta upp mot sju miljoner kronor per år. För ett litet landsting kan ett sådant patientfall innebära att det måste stänga en klinik av kostnadsskäl. Därför måste det till en solidarisk finansiering på nationell nivå, säger Kerstin Hulter Åsberg.
– Om ett särläkemedel ska användas eller inte får inte avgöras utifrån rubrikerna i dagstidningar. Det är ett avgörande som måste tas av behandlingsansvarig läkare.
Även docent Kerstin Westermark, senior expert på Läkemedelsverket och ordförande i den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté för särläkemedel (COMP), efterlyser en ny typ av finansiering för särläkemedel.
– Det handlar om läkemedel som kan vara avgörande för om en patient ska överleva, och de kan inte jämföras med läkemedel för exempelvis högt blodtryck eller diabetes. Men det kanske måste vara en finansiering som gäller alla typer av nya och dyra läkemedel, inte bara sådana som klassificerats som särläkemedel. Det har ju bland annat kommit dyra, men också kostnadseffektiva, läkemedel mot reumatoid artrit som skulle kunna ingå i en sådan finansiering, säger Kerstin Westermark, som själv bedriver forskning på den ovanliga ämnesomsättningssjukdomen Wilsons sjukdom.
Att även patienter med sällsynta sjukdomar har samma rättigheter som alla andra patienter till en effektiv och säker läkemedelsbehandling har lagstadgats genom EG-förordningen om särläkemedel (nr 141/2000). Förordningen kom till för att det finns missgynnade patientgrupper som ofta inte har någon läkemedelsbehandling att tillgå. Den här förordningen innebär krav på EUs medlemsländer att såväl uppmuntra utveckling och forskning på området som att göra särläkemedlen tillgängliga för patienterna, säger docent Kerstin Westermark.
– Det här är inget som myndigheterna kan välja att bortse från när pengarna tar slut. Då måste man lösa det på något sätt, exempelvis genom en nationell finansiering, säger Kerstin Westermark.
Det har inte gjorts någon nationell inventering av hur många särläkemedel som används inom den svenska sjukvården. Kerstin Hulter Åsberg försökte få fram sådana uppgifter efter att frågan om särläkemedel behandlats vid Svenska Läkaresällskapets seminarium. Uppgiften visade sig vara svårgenomförbar.
– Jag gick ut med en skrivelse till sällskapets samtliga sektioner, men det råder en stor oklarhet vilka läkemedel som är godkända som särläkemedel. Dessutom är vissa godkända som särläkemedel för en viss diagnos och inte en annan, och det kan vara svårt att hålla isär. Sektionerna hade ofta svårt att ge de svar jag efterfrågade, så förmodligen måste man gå ut med motsvarande frågor till de specifika kliniker som vi tror använder särläkemedel, säger Kerstin Hultberg Åsberg.
– En inventering är nödvändig för att kunna bygga upp en nationell pott för finansiering av behandling med särläkemedel. Inventeringen skulle även kunna ge svar på hur många som inte får behandling på grund av höga kostnader.
Bodil Ericsson arbetar med läkemedelsfrågor på Sveriges Kommuner och Landsting, SKL. SKL befinner sig i inledningsfasen i diskussionerna med staten om ett nytt statsbidrag för läkemedelsförmånen från och med 2008. Det är i den diskussionen som frågan om särläkemedel måste ingå, menar Bodil Ericsson, även om särläkemedel gäller högspecialiserad slutenvård och därför inte ingår bland läkemedel inom läkemedelsförmånen. Enligt Bodil Ericsson är den nuvarande kostnaden för särläkemedel cirka 400 miljoner kronor per år.
– En tillkommande patient kan innebära ökade kostnader på 10 miljoner kronor per år. Det krävs därför inte speciellt många nya särläkemedel för att vi ska se kraftigt höjda kostnader.
– Vi ska sträva efter en nationell lösning på den frågan. Vi har ännu inget förslag på hur det ska gå till, och jag tror inte att staten kommer att bidra med några extra pengar till en pott för behandlingskostnader gällande särläkemedel. Jag tror att diskussionen måste föras inom ramen för förhandlingarna om läkemedelsförmånen, även om dessa läkemedel ligger utanför själva förmånen, säger Bodil Ericsson.
Hon tror dock inte på en lösning som handlar om en statligt kontrollerad pott för särläkemedel. Finansieringen av den högspecialiserade sjukvården, inklusive läkemedelsbehandlingen, är ett landstingsansvar.
– Landstingen har haft ansvaret för läkemedelskostnaden i snart tio år och det är inget som landstingen vill släppa, säger Bodil Ericsson.
Några beräkningar av hur mycket pengar som skulle behövas för att finansiera framtida behandling med dyra särläkemedel har SKL inte gjort. En sådan beräkning planeras dock, säger Bodil Ericsson, och då ska man även ta hänsyn till särläkemedel som är under utveckling och som snart kan finnas på marknaden.
– När det gäller andra typer av nya och dyra läkemedel, men som riktar sig till större patientgrupper, bör den kostnaden kunna hanteras inom det finansieringssystem som vi har idag. I dessa fall fördelar sig kostnaderna mer jämnt över hela landet, säger Bodil Ericsson.
Även om det kommer till stånd en nationell pott för finansiering av behandling med särläkemedel, så tror Kerstin Hulter Åsberg i Svenska Läkaresällskapets kommitté för läkemedelsfrågor att det ändå måste till avvägningar för när läkemedel ska användas.
– Avvägningen måste utgå från vilken förväntad nytta en behandling kan ha. Men med en nationell pott behöver det aldrig bli så att dessa patienter måste ställas mot andra patientgrupper av kostnadsskäl.
Kerstin Hulter Åsberg anser att det även behövs ett nationellt expertråd och ett speciellt kvalitetsregister för särläkemedel.
– Det finns få experter på dessa ovanliga sjukdomar, och med ett expertråd skulle det vara tydligare vart man som behandlande läkare kan vända sig och få svar på frågor om hur effektiv en behandling är, om det finns specifika risker med behandlingen etcetera. Ett kvalitetsregister behövs för att varje enskilt fall ska kunna följas upp och där det framgår vilka för- och nackdelar en insatt behandling har, säger Kerstin Hulter Åsberg.
Bodil Ericsson på SKL räknar med att förhandlingarna med staten om statsbidrag för läkemedelsförmånen är klara tidigast hösten 2007. n
