Under 2006 fick den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMEA) kommitté för särläkemedel, Committee for orphan medicinal products (COMP), ta ställning till 104 ansökningar om klassificering som särläkemedel. Av dessa höll 81 ansökningar måttet, vilket i den fortsatta produktutvecklingen innebär stora fördelar i form av bland annat kostnadsfri rådgivning och en reducerad ansökningsavgift när läkemedlet sedan ska godkännas av EMEAs expertkommitté för humanläkemedel, CHMP.
Från år 2000 till våren 2007 har 33 substanser utvecklats till färdiga särläkemedel som nu finns tillgängliga på marknaden, med en exklusiv rätt till den europeiska marknaden under tio år oberoende av eventuella patentinnehav. Ett liknande läkemedel får inte godkännas i EU för samma behandlingsindikation, om det inte är överlägset det redan befintliga. Den här marknadsexklusiviteten rankas av läkemedelsföretagen som ett av de viktigaste incitamenten för att satsa på utveckling av särläkemedel.

Sedan EG-förordningen om speciella regler för att stimulera utvecklingen av läkemedel för mycket ovanliga sjukdomar trädde i kraft år 2000, har COMP behandlat 652 ansökningar. 431 av dessa har godkänts. Kommittén har 90 dagar på sig att avge ett yttrande till EU-kommissionen, som fattar det formella klassificeringsbeslutet, men tiden har successivt kortats och är nu endast 57 dagar. För företagen innebär det stora fördelar, menar Kerstin Westermark på Läkemedelsverket, som sedan hösten 2006 är ordförande i COMP.
– Företagen kan snabbare komma igång med det fortsatta utvecklingsarbetet, och ett klassificeringsbeslut innebär också en kvalitetsstämpel som gör det lättare att locka till sig riskkapital, säger Kerstin Westermark.

För att klassas som särläkemedel ska det rikta sig mot sjukdomstillstånd som har en prevalens på under 5 per 10000 invånare i varje EU-land, eller ha utvecklingskostnader som är högre än de förväntade intäkterna av läkemedlet. Dessutom ska de rikta sig mot sjukdomar som är livshotande eller innebär mycket allvarliga tillstånd, där det inte finns några bra behandlingar, alternativt att det nya läkemedlet leder till betydande fördelar jämfört med befintliga alternativ. Kraven har varit oförändrade sedan EG-förordningen trädde i kraft.
– Andelen som godkänns av COMP ökar successivt. Men det beror inte på att vi blivit snällare i våra bedömningar, utan på att ansökningarna håller en allt högre kvalitet. Eftersom det är svårt att genomföra stora kliniska patientstudier för dessa läkemedel – det minsta prospektiva patientunderlaget för godkännande som jag känner till innefattade endast 12 patienter – ställs mycket höga krav på andra delar i forskningen. Exempelvis så är kraven på djurförsök högre än vid utveckling av traditionella läkemedel, säger Kerstin Westermark.

Omkring 80 procent av de företag som ansöker om att få en substans klassificerad som särläkemedel består av små och medelstora företag. Men av samtliga ansökningar till COMP svarade svenska företag för ett par år sedan för endast 3 procent, det vill säga en relativt liten andel med tanke på Sveriges i övrigt starka ställning internationellt sett inom bioteknik och läkemedelsutveckling. Kerstin Westermark tror inte att det förhållandevis låga intresset beror på att reglerna uppfattas som otillräckligt fördelaktiga.
– Det handlar nog mer om att de speciella regler som gäller för särläkemedel inte har blivit tillräckligt kända. Som ett litet företag inom bioteknikbranschen tänker man säkert inte heller att det kan vara en läkemedelskandidat som man arbetar med, och att man dessutom kan få hjälp av de europeiska läkemedelsmyndigheterna i den utvecklingen, säger Kerstin Westermark.
– Det senaste året har uppmärksamheten kring särläkemedel ökat, men det har mest varit i termer av höga kostnader, vilket är mycket olyckligt.

Antalet särläkemedel som godkänns för försäljning av CHMP ökar nu i en allt snabbare takt. Under 2006 var 11 av totalt 51 nya läkemedel som godkändes för humant bruk särläkemedel. Kerstin Westermark tror att det de närmaste tre åren kan komma att handla om omkring 10 nya godkända särläkemedel per år.
En tredjedel av de särläkemedel som idag finns att tillgå har inneburit behandlingsalternativ för svåra sjukdomar där man tidigare inte har haft något farmakologiskt att tillgå. Det gäller främst medfödda sjukdomar, bland annat vissa svåra så kallade inlagringssjukdomar, såsom Hunters sjukdom.
Två tredjedelar av särläkemedlen har tillfört betydande behandlingsförbättringar jämfört med de behandlingsalternativ som tidigare funnits. Mellan 50 och 60 procent riktar sig till såväl vuxna som barn. Den största enskilda sjukdomsgruppen för ansökningar om klassificering som särläkemedel är onkologiska sjukdomar.

– Bland de 33 godkända särläkemedlen är bland annat Glivec och Somavert exempel på läkemedel som inneburit en viktig och stor framgång i behandlingssyfte. Glivec används bland annat mot kronisk myeloisk leukemi och Somavert mot akromegali. Även Myozyme, som används som enzymersättningsbehandling till patienter med Pompes sjukdom, har lett till en klart förbättrad överlevnad bland drabbade barn, säger Kerstin Westermark.
En mindre andel av särläkemedlen är gamla läkemedel som nu även klassats som särläkemedel. Ett exempel är Trisenox för behandling av akut promyeloisk leukemi, vilket är ett läkemedel som under många år använts i cancerbehandling. Bland de senaste tillkomna särläkemedlen är Elaprase, godkänt i januari 2007, för behandling av Hunters sjukdom. Hunters sjukdom är en ärftlig typ av mukopolysackaridos och i Sverige finns endast sex barn som har Hunters sjukdom. n




»Som ett litet företag inom bioteknikbranschen tänker man säkert inte alltid att det kan vara en läkemedelskandidat som man arbetar med«, säger Kerstin Westermark, ordförande i den europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för särläkemedel. Foto: Peter Örn



2006 godkändes 11 läkemedel som särläkemedel av den europeiska läkemedelsmyndighetens (EMEA) expertkommitté för humanläkemedel. Men endast en liten andel av ansökningarna till EMEA kommer från svenska företag.