En sammanställning av indikationsområden för mediciner som godkänts för försäljning i USA under perioden 1975 till 2004 presenterades härom året i tidskriften Lancet. Resultatet var tydligt, av alla de drygt 1500 mediciner som godkändes under tidsperioden var bara 21 riktade mot sjukdomar som schistosomiasis, Chagas´ sjukdom, leishmaniasis, malaria, tuberkulos och afrikansk trypanosomiasis (sömnsjukan). Sjukdomarna, vilka brukar grupperas samman som »neglected diseases« (negligerade sjukdomar), orsakar en ofattbar sjukdomsbörda i tredje världen men har av enkelt insedda kommersiella skäl hittills möts av ointresse från läkemedelsindustrin.
Men under senare år har det industriella ointresset vägts upp av välgörenhet av sådan finansiell magnitud att det nu handlar om resurser i nivå med läkemedelsjättarnas forskningsbudgetar. Till skillnad mot tidigare finns så pass mycket pengar att det faktiskt går att utveckla nya mediciner. Idag utvecklas minst ett 60-tal preparat i klinisk eller preklinisk fas mot tidigare negligerade sjukdomar. Minst ett har redan godkänts. Fler lär det bli; brittiska Wellcome Trust som finansierar läkemedelsforskning räknar med att tio preparat kan vara godkända år 2010.

De privata donatorerna har vid sidan av offentliga institutioner som Världshälsoorganisationen (WHO) kommit att spela en alltmer framskjuten roll för att överbrygga de medicinska orättvisorna. Den donator som blivit mest uppmärksammad är Microsoft-grundaren och tillika världens rikaste man, Bill Gates, vars stiftelse Bill and Melinda Gates Foundation delat ut 11 miljarder dollar, motsvarande 75 miljarder kronor. Och det är inte slut där. Lejonparten av Gates´ förmögenhet på uppskattningsvis 350 miljarder kronor ska nämligen delas ut inom de kommande 50 åren. Därtill har investeraren Warren Buffett skänkt Gates sin förmögenhet, vilken överstiger 250 miljarder kronor (Buffett sägs vara näst rikast i värden efter Gates).
Totalt rör det sig alltså om över 500 miljarder kronor som kan komma att doneras av Gates´ stiftelse, som Bill Gates framgent planerar att lägga all sin tid på. En stor del av pengarna går till bekämpning av infektionssjukdomar i fattiga delar av världen. Dels genom utveckling och distribution av vacciner, dels genom att man stödjer utvecklandet av nya preparat.

– Det är givetvis positivt att det nu finns pengar för den här typen av mediciner samtidigt som man kan tycka att det är lite tråkigt att det måste till stenrika donatorer för att göra det möjligt, säger Ola Weiland, professor i infektionssjukdomar vid Karolinska institutet.
PehrOlov Pehrson, infektionsläkare, Karolinska Universitetssjukhuset Huddinge och Läkare utan gränser håller med:
– Det är naturligtvis bra med ökad forskning och utveckling kring diagnostik och behandling av de mest försummade sjukdomarna. Det man ändå kan ha synpunkter på är dels att det finns en risk att statliga institutioner avhänder sig ansvaret och minskar sina forskningsmedel, dels att utvecklingen ändå inte blir behovsbaserad utan styrs av respektive finansiärs intressen.

San Francisco-baserade organisationen OneWorld Health sysslar med läkemedelsutveckling och är ett av de projekt som får sin huvudsakliga finansiering av just Bill and Melinda Gates Foundation. OneWorld Health har ett 50-tal anställda och en årlig budget kring 200 miljoner kronor och presenterar sig som »ett läkemedelsbolag utan vinstintressen«. Verksamheten grundades år 2000 av Victoria Hale, som tidigare varit högt uppsatt på det amerikanska bioteknikföretaget Genentech. Gates´ donation till OneWorld Health uppgår hittills totalt till drygt 1 miljard kronor. Till övriga bidragsgivare hör bland annat läkemedelsbolaget Pfizer och bioteknikbolaget Amgen.
OneWorld Health använder pengarna till läkemedelsutveckling, däribland kostsamma kliniska studier. I höstas gavs godkännande i Indien för paramomycin, ett preparat mot visceral leishmaniasis (även kallad svarta febern eller kala-azar), en parasitsjukdom som finns endemiskt i ett 80-tal fattiga länder och som årligen drabbar i storleksordningen 500000 människor.
Tidigare behandlingsmöjligheter har varit dyra, med en prislapp kring 1500 kronor, och är därtill förknippade med en mängd biverkningar. Förhoppningen är att den totala behandlingskostnaden för paramomycin, vilket ges som dagliga injektioner i en månad och har en lindrigare biverkningsprofil, ska kunna pressas ned mot 70 kronor.

OneWorld Health planerar nu att med hjälp av biståndsorganisationer och lokala myndigheter sprida preparatet i stor skala i Indien, där sjukdomen är vanligt förekommande. Vid sidan av detta utvecklar företaget i preklinisk fas substanser mot Chagas´ sjukdom och billiga rehydreringsmedel för användning vid diarrésjukdomar.
Paramomycin är ett bra exempel på de nya medicinerna mot negligerade sjukdomar. Substansen utvecklades redan på 1960-talet, men de kliniska studierna avslutades aldrig. Trots de stora resurserna välgörarna skänker går det sällan att utveckla helt nya preparat då utvecklingskostnaderna för ett nytt läkemedel ligger i genomsnitt kring sju miljarder kronor. Majoriteten av preparaten under utveckling mot negligerade sjukdomsområden är istället kombinationsterapier av tidigare kända mediciner, omformuleringar av preparat där patenten gått ut eller vidareutveckling av substanser som visat sig lovande i akademisk och kommersiell forskning men där man av olika anledningar inte valt att fortsätta den kliniska utvecklingen.

Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) är en aktör som består av en sammanslagning av flera organisationer, medgrundare är bland annat Läkare utan gränser, som står för en stor del av finansieringen, och franska Pasteur L´institute. DNDi genomför idag prövningar av sex substanser i klinisk fas och fyra substanser i preklinisk fas. I likhet med OneWorld Health står Chagas´, visceral leishmaniasis och malaria i fokus. Därtill finns också en läkemedelskandidat i klinisk fas mot sömnsjukan.
Till de mer specialiserade aktörerna hör Global Alliance for TB Drug Development (TB Alliance), en icke vinstdriven organisation med ett antal läkemedelskandidater mot tuberkulos. Stor bidragsgivare vid sidan av Bill Gates är amerikanska Rockefeller Foundation. Därtill kommer offentliga medel från bland annat Storbritannien och USA. TB Alliance har ett flertal tuberkulospreparat i klinisk och preklinisk fas, däribland ett nitroimidazolpreparat i fas I som utvecklas i samarbete med läkemedelsbolagen Novartis och Chiron. I likhet med såväl OneWorld Health och DNDi samarbetar TB Alliance även med WHO.
Vid sidan av hjälporganisationer och välgörare tycks även läkemedelsbolagens intresse ha väckts. Bolagen är i flera fall involverade i olika kliniska försök tillsammans med frivilligorganisationer, där de bistår med forskningskompetens, pengar och i några fall läkemedelskandidater de själva äger. Vid sidan av eventuella altruistiska motiv och uppenbara PR-vinster ges möjlighet för bolagen att stärka positionerna på tillväxtmarknader som exempelvis Indien och Kina.
Ola Weiland är dock noga med att betona betydelsen av vacciner och barnsjukvård framför nya mediciner.
– Utvecklandet av nya mediciner är naturligtvis oerhört viktigt, men man måste också komma ihåg de satsningar som görs, inte minst från frivilligorganisationer, på massvaccinering mot vanliga sjukdomar i tredje världen. Viktigast för de fattiga länderna tror jag är en bra mödra- och barnasjukvård. Därefter kommer vacciner och att logistiken förbättras så att dessa kan spridas ordentligt, säger Ola Weiland. n



Bill och Melinda Gates på besök i Manhica, Moçambique. Stiftelsen Bill and Melinda Gates Foundation har hittills delat ut 75 miljarder kronor, där en stor del av pengarna går till bekämpning av infektionssjukdomar i fattiga delar av världen. Bill och Melinda är nyligen utsedda hedersdoktorer vid Karolinska institutet för att de genom stiftelsen verkar för global hälsa på en vetenskaplig grund.




Organisationen OneWorld Health får sin huvudsakliga finansiering från Bill and Melinda Gates Foundation. Pengarna används till läkemedelsutveckling. I höstas godkändes preparatet paramomycin i Indien, ett preparat mot kala-azar (visceral leishmaniasis). Bilden: The Kalazar Research Centre i Muzzafarpur, som ger gratis vård till patienter i Indien. Foto från OneWorld Health.