Den testade molekylen i den ödesdigra läkemedelsprövningen var tänkt att fungera som smärtstillare, och skulle hämma ett enzym som bryter ned en endocannabiniod, dvs en substans som fäster till cannabinoidreceptorerna. Studien avbröts dock i början av januari sedan en deltagare avlidit och fem andra behövt sjukhusvård på grund av neurologiska symtom.
Substansen testades i flera grupper, men det var bara i den grupp som fick den högsta dosen som man såg några allvarliga symtom. Detta, i kombination med att man aldrig sett toxisk effekt av stimulering av endocannabiniodsystemet, tyder enligt experterna på att det kan ha uppstått en off target-effekt vid höga doser där andra enzymer i hjärnan än det avsedda träffades.
Experterna ifrågasätter att man över huvud taget gav läkemedlet i så höga doser, 20–80 gånger högre än vad som beräknas som nödvändigt för att fullständigt blockera enzymet, samt att dosökningen skedde i så stora steg. De anser det också vara beklagligt att studien inte avbröts omedelbart efter att en av deltagarna lades in på sjukhus på grund av akuta symtom.
Experterna anser vidare att det fanns för dåligt underlag i form av djurstudier som påvisade smärtstillande effekt för att kunna rättfärdiga test på människa.
Expertgruppen efterfrågar bättre underlag vid valet av maxdos i framtida prövningar och rekommenderar att det tas fram riktlinjer för dosökning. Man anser också att det bör ställas striktare krav på prekliniska studier för att påvisa farmakologisk aktivitet.
