Det är alltså efter att ha förhandlat fram ett avtal om rabatt med läkemedelsföretaget ifråga som NT-rådet nu rekommenderar behandling med Spinraza (nusinersen) – ett läkemedel som visats bromsa förloppet vid de svåraste formerna av spinal muskelatrofi – för vissa patienter under 18 år.
Det är patienter med SMA typ 1 eller 2 som kan bli aktuella för behandling enligt rekommendationen. Och då bara under vissa förutsättningar och under strikt kontroll. Bland annat ska diagnosen vara genetiskt verifierad.
Behandling kan också komma ifråga för patienter med SMA typ 3 som debuterar före tre års ålder, om kriterierna är uppfyllda.
NT-rådet har utsett en expertgrupp som tillsammans med behandlande läkare ska ta ställning till om behandlingen ska sättas in i varje enskilt fall. Behandlingen ska utvärderas var sjätte månad och sättas ut om den inte visar god effekt.
Enligt rekommendationen ska behandlingsteamen vid neuromuskulära mottagningen på Sahlgrenska universitetssjukhuset eller neuromuskulära mottagningen vid Karolinska universitetssjukhuset ansvara för behandlingen i samråd med patientens hemklinik.
Normalt är behandling med Spinraza dyrt. En enda spruta kostar runt 800 000 kronor, vilket motsvarar en behandlingskostnad på 4,5 miljoner under det första året.
Hur stor rabatt avtalet ger vill dock Gerd Lärfars, ordförande i NT-rådet, inte avslöja.
– Nej, det är sekretessbelagt, så det kan vi inte informera om. Det är bra att vi har kommit fram till ett avtal för det möjliggjorde rekommendationen. Men det är fortfarande ett dyrt läkemedel, säger hon till Läkartidningen.
Spinraza ges som en injektion i ryggmärgskanalen och verkar genom att öka mängden av ett viktigt protein som patienterna har brist på.
Läs NT-rådets rekommendation här.
