Enligt TLV:s beslut omfattas nu Orkambi (ivakaftor och lumakaftor) i beredningsformen granulat – som kan ges till barn från två år med specifik genetisk förändring – av högkostnadsskyddet.

Sedan tidigare ingår Orkambi i tablettform i högkostnadsskyddet för patienter från sex år och i juni förra året utfärdade också NT-rådet en rekommendation om hur läkemedlet ska användas i sjukvården för den gruppen.

Vägen dit var dock lång. Läkartidningen har tidigare berättat om hur patienter väntat i flera år på behandling, trots att läkemedlet redan i slutet av 2015 godkändes inom EU för behandling vid cystisk fibros.

Och nu ser alltså behandling även tidigare i förloppet ut att vara i sikte.

I dag finns det ungefär 700 patienter med cystisk fibros i Sverige och varje år föds cirka 20 barn med sjukdomen.

Orkambi anses banbrytande eftersom det förbättrar lungfunktionen genom att verka direkt på den jonkanalsdefekt som finns hos ungefär hälften av patienterna med cystisk fibros.

Enligt det nu aktuella beslutet bedömer TLV att effekten av behandling med Orkambi granulat hos barn i åldern två till fem år ger liknande förbättringar av lungkapaciteten som behandling med Orkambi-tabletter ger hos vuxna eller barn äldre än sex år.

Beslutet gäller från den 22 mars i år.