Enligt den så kallade betaamyloidhypotesen är ansamlingar av proteinet betaamyloid i hjärnan en orsak till Alzheimers sjukdom.
Nu har FDA godkänt företaget Biogens antikropp adukanumab för behandling mot alzheimer – ett preparat som ska motverka utvecklingen av sjukdomen genom att minska mängden betaamyloida plack i hjärnan.
I ett uttalande på sin sajt skriver FDA att resultat från studier visat att behandlingen minskar mängden plack i hjärnan, vilket förväntas bromsa patienternas kliniska försämring.
Den kliniska nyttan med behandlingen har dock varit omtvistad. Forskning har visat blandade resultat och för några år sedan avbröts två fas 3-studier i förtid, sedan en analys inte visat på en bromsande effekt. Senare kunde dock Biogen meddela att en ny analys av data från studierna visat på en effekt, vilket väckte uppmärksamhet.
FDA slår fast att företaget måste genomföra en klinisk prövning för att bekräfta läkemedlets kliniska nytta. »Om prövningen misslyckas med att bekräfta den kliniska nyttan kan FDA komma att vidta åtgärder för att dra tillbaka godkännandet« uppger myndigheten.
Oskar Hansson, professor i neurologi vid Lunds universitet, har följt frågan noggrant som del av den internationella styrgruppen för adukanumab. Han är inte förvånad över FDA:s beslut.
»Med tanke på att fas 3-studierna avbröts i förtid så är resultaten ganska komplexa att tolka och det blir spännande att se hur EMA, Läkemedelsverket och TLV kommer att bedöma resultaten« uppger han i ett mejl till Läkartidningen.
Oskar Hansson anser att resultaten av studierna är lovande, och »ett första viktigt steg mot att vi i framtiden får fram kombinationer av behandlingar som kan stoppa Alzheimers sjukdom«.
Han framhåller dock att det nu krävs en ny studie – en fas 4-studie – för att verkligen svara på frågan om hur stor den kliniska nyttan av läkemedlet är.
»För mig är det viktigt att denna fas 4-studie kommer vara placebokontrollerad och randomiserad för att man verkligen ska kunna avgöra den kliniska effekten, vilket kan vara en utmaning efter att läkemedlet är på marknaden. Det blir spännande att se hur man löser detta«, säger Oskar Hansson.
