– Jag tycker att det är en skam för Sverige och förskräckligt att patienter måste flytta utomlands för att få livsviktig medicin med dokumenterat mycket bra effekt, säger Marita Gilljam, överläkare vid mottagningen för cystisk fibros på Sahlgrenska universitetssjukhuset i Göteborg.
Det var i slutet av januari som Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) för andra gången sa nej till subvention av läkemedlen Kaftrio (ivakaftor–tezakaftor–elexakaftor) och Kalydeco (ivakaftor) – ett beslut som orsakat intensiv debatt.
Behandlingen, som både kan hjälpa fler och är mer effektiv än föregångaren Orkambi (ivakaftor–lumakaftor) verkar direkt på den defekta jonkanal som är grundorsak till sjukdomen och uppskattas kunna hjälpa hela 90 procent av alla patienter med cystisk fibros i Sverige. Den har bland annat visats förbättra lungfunktionen.
Men enligt TLV är priset fortfarande för högt för att behandlingen ska anses kostnadseffektiv. Myndigheten har haft trepartsöverläggningar med tillverkaren Vertex och regionerna om ett lägre pris, men parterna har inte kommit överens.
I dagsläget kan patienter bara i undantagsfall få tillgång till behandlingen: patienter som väntar på lungtransplantation och där ytterligare försämring äventyrar möjligheten till transplantation.
Så här långt har Vertex inte lämnat in någon ny förmånsansökan, enligt Jonatan Lind Martinsson, enhetschef på TLV. Läkartidningen har kontaktat företaget för att höra om de har några planer på att göra det, men har ännu inte fått svar.
Marita Gilljam konstaterar att patienter nu flyttar utomlands – till exempel till Danmark – för att få behandling.
– De ser ingen annan råd. Det är nog ganska få som har flyttat än så länge, men jag vet att det är väldigt många som antingen planerar att flytta eller som funderar på att göra det. Sverige är ju snart det enda landet i Europa där patienter inte får behandling med Kaftrio, säger hon.
Dessutom reser allt fler patienter till Argentina för att köpa generika, eftersom företaget inte har patent på läkemedlet där.
– Det kostar också mycket pengar, cirka 400 000 kronor för ett år, men det är ju mycket billigare än att köpa Kaftrio till marknadspris, säger Marita Gilljam.
Läkartidningen har varit i kontakt med läkare på Rigshospitalet i Köpenhamn för att höra hur de ser på att svenska patienter flyttar till Danmark för att få behandling.
De vill inte uttala sig i nuläget. Däremot berättar en patient som gjort slag i saken och flyttat dit från Sverige att hon har tagits emot med öppna armar och nyligen har kunnat påbörja behandling.
– Jag kom fram till att jag inte kan vänta på att Sverige tar sitt förnuft till fånga. Nu känns det som att jag har fått helt nya lungor. Jag vet att det är väldigt många som funderar på att flytta, och jag vet några som redan har bestämt sig för att göra det – en i juni och en i augusti, säger hon.
Marita Gilljam efterlyser en ny modell för att ge patienter tillgång till så kallade särläkemedel.
– Den modell som TLV använder fångar inte alla aspekter av en så svår sjukdom som cystisk fibros. Det är ett väldigt stelbent system som inte passar för den här typen av läkemedel för ovanliga sjukdomar. Det gäller inte bara cystisk fibros utan också många andra sjukdomar.
Hon är inte ensam om att fundera i de banorna. Beslutet att inte låta Kaftrio och Kalydeco omfattas av högkostnadsskyddet har gett ytterligare bränsle till debatten om hur patienter med sällsynta allvarliga sjukdomar ska få tillgång till nya, ofta kostsamma, behandlingar.
I slutet av mars ställde sig riksdagen bakom socialutskottets förslag om att regeringen bör ta fram en särskild finansiering och nationell strategi för särläkemedel. I ett tillkännagivande uppmanade riksdagen regeringen att vidta åtgärder.
Nyligen bjöd socialminister Lena Hallengren (S) in TLV, Sveriges Kommuner och regioner och läkemedelsindustrins branschorganisation Lif till ett möte om hur man ska öka tillgången till behandling för just patienter med sällsynta, allvarliga sjukdomar.
– Vi är överens om att vi behöver fortsätta samarbeta om de här frågorna, sa Lena Hallengren efteråt i ett pressmeddelande.
