Tillägg med antikroppen rituximab i behandlingen av myasthenia gravis tidigt i sjukdomsförloppet kan enligt en ny studie från forskare vid Karolinska institutet minska risken för försämring av sjukdomen.
Vid den autoimmuna muskelsjukdomen angriper immunsystemet receptorerna mellan nerver och muskler, vilket leder till att musklerna tröttas ut snabbare. Sjukdomen är behandlingsbar, men inte botbar.
I studien, som är publicerad i den vetenskapliga tidskiften Jama Neurology, ingick 47 vuxna patienter som fått diagnosen myasthenia gravis inom ett år. Patienterna randomiserades till att få tillägg av antingen en engångsdos med 500 mg rituximab, som verkar genom att eliminera B-celler, eller placebo, till sin ordinarie behandling.
När patienterna följdes upp efter fyra månader hade 71 procent av de 25 patienterna i rituximabgruppen uppnått god sjukdomskontroll, enligt en 13-gradig skala. Motsvarande siffra bland de 22 personer som fått placebo var 29 procent. Senare uppföljningar upp till 48 veckor gav liknande resultat, enligt forskarna.
I studien framgår också att patienterna i rituximabgruppen i genomsnitt behövde lägre doser kortison, som är en vanlig del i den ordinarie behandlingen, och hade behov av färre tilläggsbehandlingar av andra läkemedel. Emellertid var de rapporterade biverkningarna fler i gruppen som fick rituximab, men de flesta var av lindrig karaktär.
– Det är glädjande resultat som ger hopp om en effektivare strategi för att tidigare uppnå sjukdomskontroll vid nydebuterad myasteni, även om långtidseffekterna av behandlingen behöver verifieras i större studier, säger Fredrik Piehl, professor vid institutionen för klinisk neurovetenskap, Karolinska institutet, som lett studien, i ett pressmeddelande.
Den monoklonala antikroppen rituximab är godkänd för behandling av bland annat non-Hodgkin-lymfom och reumatoid artrit, men används också i stor utsträckning utanför indikation för behandling av multipel skleros, MS. Off label-behandlingen vid MS har har utvärderats i vetenskapliga studier och nu vill forskarna göra liknande utvärderingar av behandling med rituximab vid myasthenia gravis.
– Nu kommer vi att på motsvarande sätt som vid MS att analysera den långsiktiga nytta–risk-balansen med behandlingen med hjälp av nationella data insamlade via det svenska myasteni-registret och nationella hälsoregister. Vi behöver också hitta markörer som kan förutsäga sjukdomsutvecklingen tidigt i förloppet, säger Fredrik Piehl.
Studien finansierades av Vetenskapsrådet. Flera av forskarna har tidigare fått anslag och ersättning från olika läkemedelsbolag, som bland annat marknadsför rituximab, utanför ramen för den aktuella studien.
Läs även:
Socialstyrelsen: Riktlinjer pekar inte ut specifika läkemedel
Kritik mot fortsatt nej till off label-läkemedel i MS-riktlinjer
Ny studie av rituximab – Forskare vill att Socialstyrelsen tänker om
Läkemedelsverket vill inte bedöma nytta-risk vid off label-användning
Snabb ökning av rituximab mot MS i Sverige
Rituximab var bättre som initial behandling för skovvis MS
