Enligt den så kallade betaamyloidhypotesen är ansamlingar av proteinet betaamyloid i hjärnan en orsak till Alzheimers sjukdom. Men jakten på ett läkemedel som kan bromsa sjukdomen har innehållit många bakslag så här långt.
Nu flaggar alltså företaget Eisai för att det svenska läkemedelsföretaget Bioarctics läkemedelskandidat lekanemab – en antikropp som blockerar så kallade protofibriller av betaamyloid – har bromsat den kliniska försämringen hos patienter med tidig alzheimers med 27 procent jämfört med placebo i en fas 3-studie.
Om resultaten visar sig hålla kan lekanemab bli det första läkemedlet som riktas mot själva orsaken till sjukdomen – inte symtomen – som godkänns i Europa.
Enligt pressmeddelandet kommer resultaten presenteras mer i detalj på en vetenskaplig kongress i slutet av november.
Oskar Hansson, professor i neurologi vid Lunds universitet och överläkare på Skånes universitetssjukhus, säger till Läkartidningen att han är hoppfull, även om det fortfarande bara handlar om ett pressmeddelande.
– Det här är vad vi har väntat på. En tydlig studie som visar på en effekt. Tillsammans med deras fas 2-studie – som också var positiv – så tycker i alla fall jag att det är väldigt övertygande bevis för att det här läkemedlet har en klinisk effekt, säger han.
Om resultaten håller handlar det inte bara om ett potentiellt nytt läkemedel mot sjukdomen – utan om att idén om betaamyloidhypotesen som de flesta forskare har verkar stämma, påpekar han.
Han understryker samtidigt att det inte handlar om något botemedel mot Alzheimers sjukdom.
– Det är inte så att man kommer att bli frisk om man är dement, eller att man slipper bli dement om man kommer in tidigt. Men det är en väldigt stor skillnad om man söker för Alzheimer och lindriga minnessvårigheter. Kan man bo hemma i åtta år i stället för i fem år innan man kommer till demensboende så är det väldigt stor skillnad, säger Oskar Hansson.
– Jag ser det här som ett första steg mot ännu effektivare behandlingar, fortsätter han.
Oskar Hansson har varit rådgivare åt Eisai. Han framhåller dock att han också varit rådgivare åt Biogen men ändå varit »väldigt kritisk« mot deras läkemedel Aduhelm som godkänts i USA men fått nobben i Europa.
I studien randomiserades närmare 1 800 patienter med tidig Alzheimers sjukdom till infusioner med lekanemab eller placebo varannan vecka.
Forskarna tittade i första hand på försämringen på skalan Clinical Dementia Rating-Sum-of Boxes, CDR-SB. Skalan går från 0 till 18 – där högre poäng motsvarar värre demens – och mäter både kognitiv funktion och hur patienten klarar sig i vardagen.
Enligt pressmeddelandet hade de som fått lekanemab försämrats i lägre grad än de som fått placebo efter 18 månaders uppföljning. Det handlade om en skillnad på 0,45 poäng på skalan, vilket alltså motsvarar en relativ bromseffekt med 27 procent.
– Det här effektmåttet är ganska trubbigt, men väldigt kliniskt relevant, säger Oskar Hansson.
Enligt pressmeddelandet hade lekanemab också bättre effekt än placebo på samtliga sekundära effektmått i studien.
En sedan tidigare känd biverkan av antikroppar mot betaamyloid är svullnad av hjärnan. I studien förekom det hos 12,5 procent i lekanemabgruppen, jämfört med 1,7 procent i placebogruppen. Enligt Eisai är det vad man kan förvänta sig.