Som Läkartidningen berättat var det under fredagen dags för TLV att för tredje gången ta ställning till om behandling med läkemedlet Kaftrio (ivakaftor- tezakaftor- elexakaftor) ska ingå i högkostnadsskyddet.

Senast i januari sa myndigheten nej till subvention. Enligt myndigheten var behandlingen fortfarande inte kostnadseffektiv – trots prisförhandlingar kunde regionerna och tillverkaren Vertex inte komma överens om ett rabatterat pris.

Myndighetens besked orsakade intensiv debatt och i vissa fall har patienter med cystisk fibros flyttat utomlands för att få behandling.

Men nu öppnar alltså TLV för att patienter ska kunna få tillgång till behandling. Enligt Nämnden för läkemedelsförmåner ska behandling med Kaftrio, liksom läkemedlen Kalydeco (ivakaftor) och Symkevi (tezakaftor/ivakaftor), ingå i högkostnadsskyddet från den 1 december.

Beskedet välkomnas av professionen.

– Vi är oerhört lättade över beslutet och ser nu fram emot arbetet med att förskriva läkemedlet och följa upp behandlingen på ett strukturerat sätt, säger Marita Gilljam, överläkare på CF-mottagningen på Sahlgrenska universitetssjukhuset.

Även Ulrika Lindberg, läkare på CF-mottagningen på Skånes universitetssjukhus i Lund, tar emot beskedet med glädje. Hon hade stora förhoppningar om att det skulle bli ett positivt besked den här gången.

– Detta besked skulle vi haft i januari, men nu kan vi äntligen börja jobba med att sätta in medicin på alla de patienter som väntat på det här beskedet. Vi är beredda och kommer att jobba hårt för att klara det så fort vi kan, säger Ulrika Lindberg och fortsätter:

– För våra patienter innebär det att de äntligen kan sluta tänka på hur de ska få tillgång till Kaftrio och fokusera på sin hälsa i stället. Nu slipper de fundera på hur de ska kunna flytta eller köpa Kaftrio utomlands.

I samtliga fall ska behandlingarna användas som tillägg till bästa understödjande behandling för den individuella patienten. I sitt beslut skriver TLV att majoriteten av patienterna med cystisk fibros i Sverige är aktuella för behandling av Kaftrio i kombination med Kalydeco.

Beslutet om subvention kom efter trepartsöverläggningar med företaget Vertex och regionerna som resulterat i en sidoöverenskommelse mellan företaget och regionerna om priset på läkemedlen. Kostnaden i förhållande till nyttan av behandlingarna bedöms nu vara i nivå med det som TLV vanligtvis accepterar vid sjukdomar med hög svårighetsgrad.

Rådet för nya terapier, NT-rådet, har fram till nu rekommenderat regionerna att avvakta med behandling med Kaftrio – en uppmaning som nu upphör.

– Det här ärendet har varit mycket komplext och det framförhandlade avtalet är unikt. Regionerna har visat en stor vilja att lösa det här och verkligen konstruktivt bidragit till det avtal som nu är på plats, säger Gerd Lärfars, ordförande för NT-rådet, i ett pressmeddelande.

NT-rådet skriver att i samband med att avtalet träder i kraft upphör behovet av rådets rekommendation av Kaftrio och den kommer därför att arkiveras.

Läs också:
Ny TLV-ansökan för Kaftrio väcker nytt hopp

Lång process

Det var i slutet av januari som Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, för andra gången sa nej till subvention av läkemedlen Kaftrio (ivakaftor–tezakaftor–elexakaftor) och Kalydeco (ivakaftor).

Undantag har gjorts för patienter som väntar på lungtransplantation – där ytterligare försämring riskerar att äventyra möjligheten till transplantation. I individuella fall har även patienter med mycket nedsatt lungfunktion kunnat få behandling.

Behandlingen, som både kan hjälpa fler och är mer effektiv än föregångaren Orkambi (ivakaftor–lumakaftor) verkar direkt på den defekta jonkanal som är grundorsak till sjukdomen och uppskattas kunna hjälpa hela 90 procent av alla patienter med cystisk fibros i Sverige. Den har bland annat visats förbättra lungfunktionen.