Bromsläkemedel väcker frågor om framtida screening

Snart kan det första läkemedlet som bromsar utvecklingen av typ 1-diabetes vara här. Enligt svenska experter kommer det i så fall att ställa nya krav på diabetesvården.

Förra året godkände den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA läkemedlet teplizumab, som säljs under namnet Tzield. En milstolpe, eftersom det är det första läkemedel som kan bromsa utvecklingen av typ 1-diabetes som har passerat nålsögat.

Behandling med teplizumab är inte botande, men i den fas 3-studie som låg till grund för godkännandet bromsades insjuknandet i knappt tre år (se faktaruta).

– Rent praktiskt gör det jättestor skillnad att kunna skjuta upp insulinbehandling för barn och tonåringar, och det förbättrar den medicinska prognosen avsevärt, säger Frida Sundberg, överläkare vid barn- och ungdomskliniken på Universitetssjukhuset Örebro.

Läkemedlet ges i stadium 2, när två eller fler autoantikroppar dykt upp och blodsockret är lindrigt avvikande men innan diagnosen diabetes kan ställas.  

Om teplizumab blir tillgängligt i Sverige kommer det att ställa nya krav på vården, enligt Frida Sundberg.

– Vem ska scree­nas och när, var ska detta ske, hur ska man besluta om behandling och var ska den ges? Skulle man exempelvis kunna screena inom BVC eller skolhälsovården? Det här behöver vi i vården fundera över.

De som har en förstagradssläkting med dia­betes typ 1 har 15 gånger högre risk än andra att drabbas. Samtidigt utgör de bara 15 procent av alla som får diagnos.

– Det innebär att 85 procent av de som insjuknar gör det i familjer utan diabetes, säger Frida Sundberg.

Den internationella diabetesorganisationen ISPAD har tidigare inte föreslagit screening. Det har ansetts oetiskt, eftersom det inte funnits något botande eller bromsande läkemedel. Nu diskuterar man screening vid två och sex års ålder, men det finns ingen konsensus om vad som är tillräckligt hög risk.  

Enligt Frida Sundberg återstår det att se vilken betydelse just teplizumab får. I fas 3-studien gav behandling med teplizumab mycket biverkningar – vanligast var klåda och andra hudbesvär, smärta och minskat antal lymfocyter, som dock normaliserades efter en tid.  

– Just detta behöver inte vara »the drug«, men det öppnar för andra läkemedel. Inom några år behöver diabetesvården hantera en ny grupp, de som ännu inte är patienter, säger Frida Sundberg.

Helena Elding Larsson, verksamhetschef för VO barnmedicin vid Skånes universitetssjukhus och professor vid Lunds universitet, är en av prövarna inom Trialnet, det konsortium som stod bakom fas 3-studien med teplizumab, där hon dock inte deltog. I studien ingick patienter från 28 länder, men ingen från Sverige.

– Jag trodde inte att vi skulle få etiskt tillstånd att på barn testa läkemedel som är så komplicerat att ge, och med så allvarliga biverkningar, säger hon.

Även hon anser att teplizumab banar väg för andra bromsläkemedel.

– Det kommer att komma fler läkemedel, och även andra behandlingsinslag. I en av våra multicenterstudier påvisades att fysisk aktivitet eventuellt kan bromsa insjuknandet, och där slipper man biverkningar.

I Skåne finns lång erfarenhet av diabetes­screening inom ramen för olika studier.

– Vi har lärt oss att vi måste följa upp familjerna noga och ge besked och information på rätt sätt, vilket vi tar med oss framåt, säger Helena Elding Larsson.

I sina studier har de inte kunnat fastställa hur länge en person har autoantikroppar innan blodsockret börjar påverkas – det kan ta från en månad till flera år. Det, och att autoantikroppar kan utvecklas när som helst, gör det svårt att veta när det är dags att screena.

Hon anser att det är diabetesvården som bör följa upp och behandla om scree­ning utförs inom sjukvården, vilket kräver förändrade rutiner. 

– Vi får nog omvärdera hur vi ska klara att hantera detta flöde vid sidan av dem med typ 1-diabetes. Vi kan behöva ändra arbetssätt, och man kan också tänka sig digitala lösningar, säger hon och fortsätter:

– Vi ska inte heller glömma det psykologiska omhändertagandet av dessa familjer, där man får besked om att barnen troligen kommer att utveckla en sjukdom men att vi inte vet när. 

Diabetesvården kommer att behöva ställa om.

– Vi kommer att ha tre kostsamma grupper – de som är äldre och har komplikationer som kräver mycket vård, de som får modern och dyr insu­linbehandling och nu en tredje grupp, där vi framöver kan bromsa insjuknandet. Det handlar om att satsa på de två senare för att de inte ska bli lika sjuka som de i den första gruppen, säger Frida Sundberg.

Helena Elding Larsson är inne på samma spår.

– Allt vi investerar i barnsjukvården får vi senare igen inom vuxenvården, säger hon.

Läs mer:
»Jag har tydliga riktlinjer för mig själv«
Nya rekommendationer om glukossänkare riskerar mothugg
Brist på läkemedel tvingar fram nya rutiner
»Det är lätt att bländas – men det fattas viktiga delar«