Det finns inget bra svenskt ord för »off-label«-förskrivning. Uttrycket betecknar förskrivning och användning av läkemedel utanför de begränsningar som godkänts av läkemedelsmyndigheten i Europa eller Sverige. Den så kallade off-label-förskrivningen är omfattande och dokumenterad i många artiklar, både för speciella patientgrupper och för särskilda läkemedelsgrupper. Företeelsen är känd sedan länge men anses öka i omfattning. Det kan finnas olika förklaringar till en sådan ökning.

Läkemedelsmarknaden har blivit allt mer konkurrensinriktad. När nya läkemedelsmolekyler lanseras följs de strax därefter av kemiskt närstående preparat avsedda för samma indikation. De ekonomiska konsekvenserna av att komma tvåa i den konkurrensen är stora, särskilt om de nationella förmånssystemen prioriterar det först utkomna medlet.
I den kapplöpningen är det viktigt att snabbt komma ut på marknaden. Därför blir indikationsområdena ofta »nischade«, dvs smala. Det tar längre tid att dokumentera en »bred« än en »smal« indikation. Eftersom läkemedlets egenskaper ofta ger en fingervisning om andra möjliga indikationer är det frestande för läkare att pröva medlet på annan indikation, »off-label«. Denna indikationsglidning är sannolikt en viktig anledning till de ökade kostnaderna för läkemedel i sjukvården.

Särskilt uttalad är »off-label«-förskrivning inom pediatrik. Utbudet av läkemedel med dokumenterad effekt har varit litet inom detta område, och »off-label«-förskrivning till barn är omvittnat stor både i den slutna vården [1] och i primärvården [2]. Därför är incitamentet att pröva andra läkemedel starkt.
Varje läkare har legal möjlighet att »under eget ansvar« överskrida det användningsområde som är godkänt av myndighet. Förutsättningen är dock att andra möjliga läkemedelsterapier redan har prövats på patienten, alternativt att inget godkänt preparat på aktuell indikation finns att tillgå.

I sin kommentar om »Förskrivningens Vilda Västern« i Läkartidningen 9/2006 (sidan 617) påpekar Anders Cronlund att »Förskrivning ´off-label´ bör dokumenteras enligt särskilda rutiner, så att samlade erfarenheter från utvidgade indikationer kan utnyttjas av berörda företag i läkemedelsutveckling, vid registreringar, och i myndigheternas rekommendationer.«
Det är emellertid viktigt att framhålla att en systematisk användning i avsikt att testa ett läkemedels effekt på en ny indikation måste läggas upp som en klinisk prövning. Godkännande krävs av Läkemedelsverket och Etikprövningsnämnden.
En enkelt hopsamlad erfarenhet och fragmentarisk dokumentation i form av patientkasuistiker kommer inte att godkännas av myndigheten om studierna inte skett enligt Good Clinical Practice (GCP) och aktuella regelverk (EU-direktivet från år 2004). Sådana observationer gagnar varken sjukvården, patienterna eller läkemedelstillverkaren.

Anledningen till att ett läkemedel inte är registrerat för en sidoindikation kan variera. Den tillgängliga dokumentationen hos tillverkaren kanske inte håller för en saklig granskning av läkemedelseffekten. Eller också gör läkemedelsbolaget bedömningen att det blir för dyrbart att dokumentera ett utvidgat användningsområde. Det är också möjligt att det saknas lämpliga och intresserade kliniska prövare för att pröva läkemedlet på sidoindikationen.

Trots den omfattande »off-label«-förskrivningen bör läkemedelskommittéerna inte rekommendera användning av läkemedel på sidoindikationer utom i särskilda fall. En sådan rekommendation riskerar att åsidosätta de regelverk som styr processen för dokumentation och godkännande av nya läkemedel.
Med den nuvarande takten i införandet av nya läkemedel på marknaden, smala indikationsområden och hårdnande konkurrens finns det inget som talar för att »off-label«-förskrivning kommer att minska i framtiden.
*
Potentiella bindningar eller jävsförhållanden: Inga uppgivna.



En stor del av förskrivningen utanför godkänt indikationsområde gäller barn.