Vi uppskattar Läkartidningens intresse för alfa-1-antitrypsinbrist (AAT-brist) men skulle vilja komma med några kommentarer till artikeln »Nedärvd alfa-1-antitrypsinbrist kan orsaka KOL« i Läkartidningen 48/2007 (sidorna 3631-8).

Evidensen för substitutionsbehandling är bristfällig, varför Svensk lungmedicinsk förening för närvarande inte rekommenderar att inleda denna behandling. Hittills har en dubbelblindad, placebokontrollerad studie om klinisk effekt av intravenös substitution med humant AAT publicerats [1]. Den visade en tendens (P=0,07) till positiv effekt av behandlingen på emfysemprogress som studerades med hjälp av upprepade HRCT-undersökningar (high resolution computed tomography). I de andra kliniska studierna som nämndes i artikeln har man analyserat retrospektiva data (lungfunktion, antalet exacerbationer, mortalitet) hos behandlade respektive icke behandlade patienter. Därför kan man inte dra några säkra slutsatser om behandlingens effekt från dessa studier.

Sedan 1988 har vi på Universitetssjukhuset MAS i Malmö behandlat totalt 15 patienter med intravenös substitution med humant AAT. Någon systematisk analys av lungfunktionen har inte gjorts hos dessa patienter, vilket felaktigt påstås i artikeln. Vi har dock deltagit i en ny randomiserad, dubbelblindad, placebokontrollerad studie med intravenös substitution med humant AAT. Studien avslutades i december 2006, och resultaten kommer att publiceras under 2008. Resultatet av denna studie kan naturligtvis komma att påverka indikationsställningen i framtiden.

Vid diskussion om behandling med substitutionsterapi vid AAT-brist kommer ju med nödvändighet kostnadsfrågorna för denna behandling i fokus. Vi menar att uppgifterna om kostnaden för denna behandling inte är realistiska i artikeln. Den årliga läkemedelskostnaden för behandlingen varierar från cirka en halv till en miljon kronor beroende på patientens vikt.
Varje ampull av Prolastina, som preparatet heter, innehåller 1000 mg aktiv substans och kostar idag (december 2007) 3178 kr. Med en dosering på 60 mg/kg kroppsvikt behöver en patient som väger 50 kg 3000 mg (tre ampuller) varje vecka till en kostnad av 9534 kr. Årskostnaden blir 495 768 kr. För en patient som väger 100 kg blir kostnaden 19 068 kr per vecka (sex ampuller à 1000 mg), vilket ger en årskostnad på 991 536 kr.
Utöver läkemedelskostnaden tillkommer övriga kostnader, till exempel personalkostnad för att administrera läkemedlet. Om behandlingen administreras två gånger i veckan kan dosen och läkemedelskostnaden minskas med cirka 40 procent [2].

Vi menar också att det är anmärkningsvärt att författaren till den aktuella artikeln i Läkartidningen underlåter att informera om att hon erhållit ett forskningsstipendium från Talecruris Biopharmaceuticals, som tillverkar Prolastina.

Vi är glada för den forskning som utförs för att bättre förstå den hereditära alfa-1-antitrypsinbristen och dess konsekvenser. Den lär oss kontinuerligt alltmer om human biologi, framför allt patologi, och i synnerhet har den påverkat vårt tänkande kring KOLs patogenes.
Det är emellertid viktigt att nya kostnadskrävande behandlingar inte införs utan god evidens, vilket skulle kunna bli konsekvensen av slutsatserna i den aktuella artikeln.