Artikeln är en översiktsartikel med syfte att beskriva den kunskap som finns om bakomliggande mekanismer och behandlingsalternativ. Artikeln avser inte att ge rekommendationer för behandling. Angivande av kostnaden för substitutionsterapin vid AAT-brist avsåg enbart att ge en bild av hur dyrt det kan bli. Prisuppgifterna som lämnas av Eeva Piitulainen och Claes-Göran Löfdahl är av gammalt datum och således inte korrekta.
Piitulainen och Löfdahl aktualiserar två viktiga frågor: Hur ska vi tolka resultaten från alfa 1-antitrypsin(AAT)-substitutionsstudierna och kan en forskare som uppbär anslag från ett läkemedelsföretag vara helt objektiv?
Placebokontrollerade randomiserade kliniska behandlingsstudier saknas, med ett undantag. I en mindre studie användes datortomografi för att utvärdera effekten av intravenös AAT-substitution. I denna studie fann man en trend till bevarad lungvävnad jämfört med en obehandlad grupp .
Flera icke randomiserade studier och en metaanalys av effektiviteten vid AAT-behandling har visat en minskad reduktion av FEV1 i den behandlade gruppen med moderat lungsjukdom (FEV1 vid starten 35–65 procent). Dessa resultat och de kunskaper som för närvarande finns om AATs funktion och de patofysiologiska processerna vid emfysem gör att jag för närvarande anser att AAT-substitution och eventuellt framtida AAT-inhalation är det bästa vi kan erbjuda vid begynnande lungsjukdom.
Behandlingen är idag kostnadskrävande. Vi kan hoppas att kostnaderna sjunker efter hand som användmingen ökar i analogi med annan intitialt dyr behandling (t ex vissa cancerbehandlingar). Det framgår vidare av översiktsartikeln att effekten av substitutionsbehandlingen ännu inte är klarlagd.
AAT-gruppen i Malmö har under senare år haft stöd från läkemedelsindustrin. I AAT-gruppen ingår bl a också Eeva Piitulainen som är ansvarig för AAT-registret. Gruppens grundforskning och kliniska forskning delfinansieras med projektbidrag från industrin och inte genom stipendium. Jag är fullt medveten om risken att detta kan påverka vår objektivitet men kan inte finna att så skulle vara fallet i den översiktsartikel som publicerats i Läkartidningen.
