Det är en oroande utveckling när vårt »läkemedelsförmånsverk« (TLV, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket) i sparsamhetsnit underkänt den nya och enda medicinen vid fenylketonuri (PKU) som icke »kostnadseffektiv«. TLV gör nog stor nytta med styrning genom subvention som riktas mot billigare behandlingsformer förutsatt att de också är likvärdiga. När man däremot står i vägen för medicinsk utveckling och förbättring som i fallet Kuvan, framstår TLV som en sparinriktad inrättning i avsaknad av det goda omdöme som krävs för att bedöma frågan ur »humanitär, medicinsk och samhällsekonomisk« synvinkel, som lagtexten anger.
Hur är det med den medicinska aspekten? Kuvan och PKU-diet är uppenbart icke likvärda behandlingsalternativ. Kuvan korrigerar det metabola felet genom farmakologisk nedbrytning av skadligt förhöjd halt av aminosyran fenylalanin. PKU-dieten är blott ett sätt att minska tillförseln av protein med fenylalanin till den yttersta gränsen för vad som är möjligt. Detta innebär stora svårigheter för familj och patient, stora kostnader för samhället för diet jämte kringkostnader för på konstgjord väg framställda proteinersättningar, vårdbidrag, dietist och läkarvård, extra arbetskraft i skolkök och dagis med mera.
Kuvan och dietbehandling kompletterar varandra på likartat sätt som diet vid diabetes typ 2 samverkar med insulin/sulfonylurea. I 20–30 procent av fallen ersätter Kuvan helt dietberoendet, i andra fall lindras dieten kraftigt med betydande förbättring för patienterna och väsentligt lägre samhällskostnad som följd.
Beträffande det humanitära: Sjukvårdslagens ord om lika värde och villkor för alla kan rimligen inte tolkas på annat sätt än att patienter med sällsynta diagnoser bör ha samma rätt till verksamma läkemedel. Eller är det endast vackra men vilseledande tomma ord? Samma innebörd uttrycks även i giltig EG-förordning 141/2000 om särläkemedel. TLV:s beräkningssätt medför att Kuvan vid PKU avvisas, men samma medel för en sjukdomsgrupp av vanlig storlek skulle självklart godkännas. Om TLV:s förmånsavslag för Kuvan blir bestående innebär detta en stoppsignal för forskning och utveckling inom området sällsynta diagnoser, som redan nu bedöms vara eftersatt.
Priset för Kuvan i Sverige är lägst i Europa. Det är fel att som TLV hävda att Kuvan skulle tränga ut andra större behov ur tillgängligt kostnadsutrymme. Bakom bedömningen döljer sig bland annat en oförmåga att förstå PKU-dietens svårighet och betydelse som en sjukdom i sig, en svår kronisk livslång funktionsnedsättning med risk för skadlig påverkan på hjärnans funktion.
Ofta sviktar dieten i vuxen ålder, vilket visar sig bland annat i MR-förändringar i vit hjärnvävnad. Vidare försummar TLV att ta hänsyn till samhällskostnader för dietbehandling, som tillsammans ligger i ett likartat kostnadsläge som Kuvan.
För barn och ungdomar kan kostnaden för PKU-behandling med Kuvan genom bortfall av samhällskostnader vara cirka 150 000 kronor lägre än kostnaden för dietbehandling, i andra fall blir prisläget oförändrat. Kuvan medför där alltså besparingar.
För vuxna är visserligen kostnaden för Kuvan högre, men den minskar med uppemot hälften på grund av bortfall av dyr proteinersättning. Härtill ska läggas mänskliga värden, förutom medicinska vinster som en normal metabolism med bland annat färre sidorisker, till exempel benskörhet som följd av den svåra dieten. En sjukdom som ger en tung belastning för patient och familjekrets måste kunna tillgodoses medicinskt. Annat vore skandal i svensk medicin.
Allmänt kan man fråga sig vad allmänheten önskar av vår allt effektivare och bättre sjukvård. En god försäkring bör vara det viktigaste om man drabbas av något svårt, oväntat och eventuellt kostsamt. Sällsynta sjukdomar är ofta ärftliga, där bärare av en muterad gen är friska, medan dubbla anlag ger sjukdom. Bärarskap för PKU växlar kraftigt geografiskt. På Irland bär till exempel 1/20 på PKU-anlag, i Sverige 1/70. Varje enskild svensk bär på ett mångtal gener för olika sådana recessiva sjukdomar. Solidaritet på detta område, som på andra områden, bör ligga oss alla nära till hands.
Om så behövs bör vi kunna betala mer för våra tillfälliga behov av sjukvård, medicin och hjälpmedel. Högkostnadskyddet är lågt i Sverige. Men vi behöver en god försäkring för stora viktiga behov om de kommer. Vi behöver också av våra politiker få stadfäst och uttryckt ett hänsynstagande till området sällsynta sjukdomar. Det behövs riktlinjer från regeringen till TLV härom.
*
Potentiella bindningar eller jävsförhållanden: Inga uppgivna.
