Analys av kostnadseffektivitet i samhällsekonomiskt perspektiv

Sedan drygt tre år är det inskrivet i svensk lag att kostnadseffektivitet ska vara ett av de kriterier som avgör om ett läkemedel ska ingå i läkemedelsförmånerna, dvs att patienten får läkemedlet subventionerat enligt reglerna för högkostnadsskyddet. Detta framgår av den lag (Lag om läkemedelsförmåner mm, 2002:160) som började gälla den 1 oktober 2002, samtidigt som Läkemedelsförmånsnämnden (LFN) började sitt arbete.
Hälsoekonomer uppskattade, i likhet med många andra, det förtydligande riksdagen gjorde i detta sammanhang, nämligen att kostnadseffektivitet ska balanseras mot behov, dvs sjukdomens svårighetsgrad. I tidigare skrivningar har kostnadseffektivitet varit underordnad behovsprincipen. När LFN tagit steget från teori till praktik visar det sig inte alldeles okomplicerat att tillämpa prioriteringsprinciperna: Hur trovärdiga är t ex de beslutsunderlag som LFN får från läkemedelsföretagen?
Den huvudsakliga arbetsuppgiften för nämnden är att behandla ansökningar som gäller nya läkemedel, men den har också fått i uppgift att granska och värdera hela det befintliga sortimentet av läkemedel för att undersöka vilka av dem som uppfyller villkoren i den nya lagen. I januari 2006 offentliggjordes tex LFNs underlagsrapport och besluten vad gäller läkemedel mot sjukdomar orsakade av magsyra.

Riktlinjer för kostnadseffektivitetsstudier – kvalitetsgaranti
Det finns flera skäl till varför LFN gett ut riktlinjer. Eftersom hälsoekonomiska analyser i likhet med många andra vetenskapliga analyser, tex kliniska prövningar, kan göras på olika sätt och med varierande kvalitet syftar riktlinjer till att skapa gemensam standard. Målet är att underlätta jämförelser mellan olika studier och att garantera god kvalitet.
Det andra motivet är att klargöra spelreglerna för företagen och bidra till att göra LFNs beslutsprocess så transparent som möjligt. I ett rättssäkerhetsperspektiv är det viktigt att grunderna för besluten tydliggörs och att de blir så konsekventa som möjligt.
Sex månader efter det att LFN etablerats presenterades riktlinjerna för företagen. Innan dess hade LFN inhämtat synpunkter på preliminära versioner från andra myndigheter, forskarsamhället och läkemedelsföretagens branschorganisation LIF.
Inkomna synpunkter beaktades, och i vissa fall resulterade de i förändringar.
LFNs riktlinjer ansluter sig i det mesta till de rekommendationer som finns i andra länder, men skiljer sig på några punkter.

Den första punkten gäller valet av perspektiv i analysen. LFN rekommenderar att ett samhällsekonomiskt perspektiv bör användas, medan till exempel National Institute for Clinical Excellence (NICE) i Storbritannien rekommenderar ett sjukvårdsperspektiv.
För det andra vill LFN att sk subgruppsanalyser görs när det är lämpligt.
För det tredje bör kostnaderna för ökad överlevnad tas med när så kan vara lämpligt. De senare två rekommendationerna är ovanliga i andra länder.

Samhällsekonomiskt perspektiv eftersträvas
Hur tänker vi då när vi föreslår ett samhällsekonomiskt perspektiv snarare än ett sjukvårdsperspektiv? NICEs uppgift är att vägleda National Health Service (NHS) i sitt val av behandlingar. NHS fattar sina beslut i ett sjukvårdsekonomiskt perspektiv och efterfrågar därför sjukvårdsekonomiska analyser. LFN däremot kan sägas ha tolkat sitt uppdrag från regeringen som så att man ska sträva efter rationell läkemedelshantering i ett vidare perspektiv, ett samhällsekonomiskt, utan samma organisatoriska begränsningar som gäller för NHS.
Implikationerna av detta är att en hälsoekonomisk utvärdering av en behandling mot åldersdemens kan ge helt olika resultat beroende på vilket perspektiv som väljs. Med ett sjukvårdsekonomiskt perspektiv ska kostnader för läkemedel inom såväl öppen som sluten sjukvård inkluderas men inte kostnader för hemhjälp och anhörigas oavlönade insatser. En effektiv behandling mot åldersdemens ger sannolikt ökade vårdkostnader men minskade kostnader för hemhjälp och anhörigvård. I ett samhällsekonomiskt perspektiv skulle en sådan behandling mycket väl kunna vara kostnadseffektiv, medan den inte blir det i ett sjukvårdsekonomiskt perspektiv.
Vi vill betona att valet av ett samhällsekonomiskt perspektiv inte innebär att nya läkemedel måste vara kostnadsbesparande för samhället för att betraktas om kostnadseffektiva. Det kan fortfarande vara väl använda pengar att äldre cancerpatienter ges ett dyrt läkemedel för att förlänga livet med något år. Kostnadseffektivitet handlar om att den extra kostnaden för en viss behandling står i rimlig relation till den extra hälsovinsten som behandlingen förväntas leda till.
Att inte se längre än till sjukvårdsbudgeten kan alltså innebära att pengar som läggs på sjukvård framstår som en sämre »investering« än vad det egentligen är. Och för medborgarnas bästa bör man beakta var deras pengar gör mest nytta: inom sjukvården eller för privat konsumtion?

Subgruppsanalyser ger detaljkunskap
Den andra punkten där LFNs rekommendationer skiljer sig från vissa andra länders gäller sk subgruppsanalyser. Syftet med sådana analyser är att undersöka mer i detalj för vilka patienter ett läkemedel är kostnadseffektivt.
I första hand bör analysen omfatta hela den patientpopulation som en ansökan om subvention avser. Detta för att beräkningarna inte enbart ska baseras på de patienter för vilka läkemedlet är mest kostnadseffektivt. Om läkemedlet sedan används för andra patientgrupper blir beräkningen inte rättvisande.
I andra hand kan, om data tillåter, separata beräkningar göras för olika patientgrupper som ett komplement. Om kostnadseffektiviteten varierar kraftigt mellan olika patientgrupper kan begränsningar av subventionen bli aktuella. Nämnden gjorde tex bedömningen att det inte är kostnadseffektivt att ge blodfettssänkaren Crestor (rosuvastatin) till alla patienter som behöver denna typ av läkemedel. Crestor kostar omkring 10 kronor om dagen, medan simvastatinpreparat kostar omkring 50 öre. På grund av det högre priset har LFN, trots bättre effekt, begränsat subventionen för Crestor till patienter som först har prövat simvastatin men som inte kommit ned tillräckligt lågt i sina blodfettsnivåer.
Det står visserligen i den lag som styr LFNs arbete att förmånssystemet huvudsakligen ska vara produktinriktat, dvs ett läkemedel är subventionerat för alla godkända indikationer eller inte subventionerat alls. Undantag kan dock göras från denna regel när nämnden finner detta lämpligt.

Kostnad för ökad överlevnad ger samhällsperspektiv
Den tredje särskiljande punkten gäller LFNs rekommendation om att när behandlingen påverkar överlevnaden ska kostnader för ökad överlevnad redovisas. Det innebär att företagen i sina beräkningar ska inkludera nettokostnaden – definierad som en individs totala konsumtion minus värdet av hennes/hans totala produktion – för den ökade överlevnaden.
Detta har tre effekter på resultatet av den hälsoekonomiska analysen: För det första kommer det att framstå som mindre kostnadseffektivt att förlänga livet på patienter som förväntas uppleva de extra levnadsåren i icke-yrkesverksam ålder (tex patienter med högt blodtryck) än att förlänga livet på individer som får uppleva de extra levnadsåren i yrkesverksam ålder (tex lungcancer som drabbar en 50-åring). För det andra kommer en behandling som förlänger livet att framstå som mindre kostnadseffektiv än en behandling som enbart höjer livskvaliteten. Och för det tredje kommer sjukvård som påverkar överlevnaden att framstå som dyrare än annan typ av konsumtion.
Som framgått ovan har det hittills varit ovanligt att ta med kostnaden för ökad överlevnad i hälsoekonomiska kalkyler. LFN har resonerat som så att inkludering av denna kostnad är en logisk följd av att förorda ett samhällsekonomiskt perspektiv, eftersom alla kostnader – oavsett vem som betalar – ska ingå i analysen. Man kan i sina beräkningar inte välja att bortse från vissa kostnader. Konsekvensen blir en missvisande beräkning – kostnaden finns där ändå. Det finns dock en debatt om detta i den internationella hälsoekonomiska litteraturen [1].

QALY rekommenderas som effektmått
Övriga rekommendationer är mindre kontroversiella och lättare att förstå för de flesta. Men några punkter kan förtjäna att kommenteras. En kostnadseffektivitetsstudie handlar alltid om att jämföra en behandling med en annan. Men vad ska man jämföra med? Riktlinjerna föreskriver: »Jämförelse ska göras med de i Sverige mest relevanta alternativa behandlingarna (tex de mest använda).« Denna rekommendation har i praktiken visat sig ge utrymme för olika tolkningar. Det är vår mening att jämförelsen ska göras mot det mest kostnadseffektiva alternativet. Om det råder osäkerhet om vad som kan anses vara det mest kostnadseffektiva behandlingsalternativet kan tex den mest använda behandlingen vara ett lämpligt jämförelsealternativ.
Kvalitetsjusterade levnadsår, QALY, rekommenderas som effektmått. Detta görs av flera anledningar.

För det första är det omöjligt att jämföra kostnadseffektiviteten mellan olika terapiområden om man i stället använder sjukdomsspecifika effektmått. Hur jämför man kostnad per mm Hg som ett blodtryckssänkande läkemedel åstadkommer med hur stor minskning av klåda enligt EASI (Eczema area and severity index) som en kräm mot atopiskt eksem åstadkommer?
För det andra är det svårt att bedöma om kostnaden förefaller rimlig för att åstadkomma en förändring på någon av dessa sjukdomsspecifika skalor: vad är en rimlig kostnad för sänkning av en enhet på EASI-skalan? Däremot finns det tankar om vad samhällets betalningsvilja är för ett extra kvalitetsjusterat levnadsår.
För det tredje tillåter inte traditionella kliniska effektmått att man kombinerar olika aspekter av en behandling, tex att en behandling förlänger livet men samtidigt försämrar livskvaliteten på grund av biverkningar. Eftersom det är nettonyttan av en behandling som ska vägas mot kostnaden, framstår QALY som det mest adekvata effektmåttet.

Efterlevnaden god från företagens sida
Utgångspunkten för riktlinjerna är att alla företag som ansöker om att ett läkemedel ska ingå i läkemedelsförmånerna ska bifoga en hälsoekonomisk analys. Detta har inte alltid varit fallet, och LFN har då gjort sin hälsoekonomiska utredning baserad på det material som funnits tillgängligt. I vissa situationer när effekten är likvärdig med andra läkemedel och administrationssättet är detsamma kan det vara tillräckligt att jämföra priser.
Det kan också med hänsyn till den aktuella problemställningen ibland finnas anledning för företagen att inte i alla delar följa rekommendationerna, tex då relevanta data saknas eller då kostnaden för att ta fram sådana inte står i rimlig proportion till det förväntade försäljningsvärdet av läkemedlet i fråga. Vid sin prövning av ansökningar tar LFN därför hänsyn till de förutsättningar som fanns att följa rekommendationerna. Ju större försäljningsvärde ett läkemedel förväntas ha, desto viktigare är den hälsoekonomiska analysen.
Generellt kan sägas att efterlevnaden av råden är god från företagens sida. Det finns brister i materialet som i regel kan åtgärdas i efterhand genom kompletteringar. En svaghet i de hälsoekonomiska analyserna gäller inte sällan val av jämförelsealternativ. Här skiljer sig ofta LFNs och företagets uppfattning om vad som ska betraktas som det relevanta alternativet.
Många företagsanalyser är osäkra i nyttoskattningarna, dvs hur stor livskvalitetsförbättring en behandling leder till. Detta är inte förvånande, eftersom det är svårt att göra bra mätningar av livskvalitet. Genom att undvika en del metodologiska fallgropar skulle kvaliteten kunna förbättras. Det har hänt att företagen försökt mäta livskvaliteten genom att ställa hypotetiska frågor till försökspersoner i stället för att mäta livskvaliteten direkt på de patienter som deltar i de kliniska prövningarna – före behandling och efter behandling. I takt med att företagen blir mer medvetna om samhällets krav på hälsoekonomiska studier kommer detta säkert att förbättras.
*
Potentiella bindningar eller jävsförhållanden: Inga uppgivna.