För att råda bot på det allvarliga missförhållandet att 75 procent av registrerade läkemedel inte prövats på barn antog kongressen i USA 1997 en lag som gav företagen rätt till sex månaders förlängt patent om man också utvärderat produkten på barn. En liknande lag har nyligen antagits av EU. Denna reglering har ansetts framgångsrik men varit omdebatterad i USA, och variationer i patenträtten eller avskaffande av förlängningen har föreslagits, eftersom företagen ansetts överkompenserade.
Inför att kongressen i år skall ompröva detta beslut har Li och medarbetare genomfört en detaljerad granskning av företagens kostnader relativt inkomster av ett urval av nio av de 59 olika läkemedel som utnyttjade bestämmelsen under åren 2002–2004. De läkemedel som valdes ut för analys innefattade olika diagnosområden från breda, särskilt högt blodtryck och astma, till smalare, särskilt gastroesofageal reflux.
Nettovinsten varierade starkt (från –8,9 till +507,9 miljoner dollar). Endast för en av de nio produkterna kunde man uppskatta en förlust för företagen, och för några var det en mycket liten nettovinst. Vinsten för barnpopulationen analyseras inte i rapporten, men man redovisar att baserat på de 59 pediatriska studierna ändrades doseringen hos fem av produkterna, nio fick en förändrad pediatrisk säkerhetsinformation och tolv av de 59 produkterna visade sig inte vara effektiva för barn. Flera av de studerade läkemedlen visade sig ha allvarliga säkerhetsproblem.
Författarna konkluderar att en minskning av patenträtten vore olycklig, då det sannolikt skulle minska antalet prövningar på barn för viktiga läkemedel som antibiotika och blodtrycksmedel.
Tolkningen av data kan tänkas vara präglad av att huvudförfattaren och sex av de övriga nio författarna har uppgivit vetenskapligt och personligt stöd från ett antal läkemedelsföretag. En annan tolkning skulle kunna vara att företagen klart överkompenseras för att de genomför det som torde vara en självklar plikt. Under de tio år som denna lag gällt i USA sägs mer än 300 pediatriska studier ha genomförts, och i 115 fall har förändringar av behandlingsrekommendationer gjorts. Önskvärt vore en analys av hur urvalet av de 300 läkemedlen står i relation till det verkliga behovet – om denna typ av incitament leder rätt.
Givetvis bör samhället kunna kräva att alla nya läkemedel som kan komma att användas på barn också prövas på barn på samma sätt som gäller för andra grupper, tex kvinnor och gamla. Det kan tyckas rimligt och angeläget att i en övergångsperiod skynda på kunskapsutvecklingen inom ett väsentligt men »glömt« område genom särskilda ekonomiska incitament. Ett sådant beslut bör emellertid omprövas efter viss tid, inte minst för att tydliggöra att samhället värderar kunskap om barns reaktioner på läkemedelsbehandling lika mycket som kunskap om andra grupper. Det bör inte finnas någon grad av valfrihet när det gäller att minimera riskerna för sjuka barn.
Referenser
Li JS, et al. Economic return of clinical trials performed under the Paediatric Exclusivity Program. JAMA. 2007;297:480-8.
