Hormonet IGF-1 (insulin like growth factor-1) har ingen effekt på amyotrofisk lateralskleros (ALS). Det nedslående rönet presenteras i tidskriften Neurology. Amerikanska forskare har utgått från 330 ALS-patienter från 20 olika centra. Dessa har lottats till subkutana injektioner av IGF-1 två gånger per dag i doseringen 0,05 mg/kg kroppsvikt. En kontrollgrupp gavs placebo, och studiedeltagarna följdes löpande under två år avseende dels muskeltest, dels hur lång tid de klarade sig från trakeotomi. Därtill följdes patienternas personliga skattning av det egna sjukdomstillståndet.
Resultaten visar sammantaget att det inte förelåg några statistiskt säkerställda skillnader mellan IGF-1-behandlade och placebobehandlade för något effektmått efter två års behandling.
Det är inte första gången som IGF-1 prövas mot ALS. Resultaten hittills är dock inte helt samstämmiga. En tidigare studie har indikerat att hormonet skulle kunna ha bromsande effekt på sjukdomsutvecklingen, medan en annan visat att så inte tycks vara fallet, något som alltså bekräftas i den aktuella studien. Den farmakologiska arsenalen mot ALS är som bekant mycket klen, men ett flertal preparat av olika läkemedelsklasser prövas för närvarande i olika kliniska stadier av ALS. Till de preparat som kommit längst hörde IGF-1, men där noteras alltså ett bakslag.
Forskningen kring sjukdomen lider av begränsad kommersiell potential, då prevalensen av ALS uppgår till endast 5 per 100 000 invånare. För att ge finansiella incitament till forskning inom fältet ges läkemedelskandidater med ALS som indikationsområde särläkemedelsstatus av läkemedelsmyndigheterna, vilket innebär förbättrat patenträttsligt skydd om preparatet når marknaden.