Autoreferat. Vid Uppsala universitet och Akademiska sjukhuset har en ny behandlingsform prövats för patienter med urinblåsecancer. Den nya terapin, AdCD40L, är en immunstimulerande genterapi. Immunterapier har visat framgångar inom cancerbehandling de senaste åren, och flera kliniska prövningar med immunstimulerande läkemedel prövas i fas 1–3-prövningar världen runt. Standardbehandling vid urinblåsecancer är instillationer i blåsan med Bacillus Calmette–Guérin (BCG; tuberkulosvaccin). Denna behandling skapar en generell inflammation i blåsan, vilket ger längre tumörfria intervall. Tyvärr återkommer tumörerna ofta i mer aggressiv form.

Den nya starkare immunstimulatorn AdCD40L har prövats, med intressanta resultat. Ett oskadliggjort adenovirus används som transportör av den immunstimulerande genen CD40L. När AdCD40L kommer i kontakt med bl a tumörceller tar den sig in i cellerna och levererar genen, varpå viruset självdör. Genen omvandlas av cellens proteinmaskineri till proteinet CD40L, som i sin tur sätter sig på cell­ytan och aktiverar kringliggande immunceller. Detta skapar en armé av aktiverade T-lymfocyter som angriper tumörvävnad.

I studien, som är den första av sitt slag i världen, ingick åtta patienter. Efter AdCD40L-behandlingen hade ingen av patienterna högmaligna tumörceller i blåsan, men en hade kvarstående tumör i en uretär. I några fall kunde man fortfarande se celler med dysplasi och metaplasi. Terapin gav en stark inflammation i blåsan, men inga biverkningar orsakade av AdCD40L kunde påvisas.
AdCD40L-terapi verkar vara en lovande terapiform, och denna nya behandling kan potentiellt användas vid flertalet olika cancerformer.