I Lancet Neurology presenteras lovande resultat för försök med genterapi mot Parkinsons sjukdom. Författarna har tillfört en gen som inducerar produktion av transmittorn GABA till patienter med avancerad parkinson.
Den dubbelblindade studien har gjorts vid sju amerikanska centra och omfattar 45 patienter med svår parkinson. Författarna har analyserat resultaten från 37 patienter. Av dessa fick 16 behandling med genterapi, medan 21 trodde att de genomgick ingreppet (»sham-kirurgi«). Deltagarna var i åldern 30–75 år och behandlades med levodopa. Symtomen har följts med hjälp av skalan Unified Parkinson’s disease rating scale (UPDRS).

Den gen som tillförts är GAD (glutaminsyradekarboxylas), som bidrar till att omvandla glutamat till den exciterande neurotransmittorn GABA (gamma-aminosmörsyra). Genen har tillförts ge­nom en vektor i form av ett virus. Den har sprutats in bilateralt i nucleus subthalamicus i mellanhjärnan, en region som i sin tur påverkar substantia nigra, dvs den del av hjärnan där dop­ami­n­erga neuron dör eller slutar fungera vid parkinson. En uppföljning gjordes efter sex månader, vid vilken de motoriska symtomen hade minskat med 8,1 poäng, enligt UPDRS-skalan, i behandlingsgruppen, vilket motsvarar en minskning med 23 procent. Det ska jämföras med placebogruppen, där motsvarande minskning var 4,7 poäng, vilket motsvarar en minskning med 13 procent. Sannolikt beror symtomlindringen i placebogruppen på en ren placeboeffekt. Ingreppen gjordes under perioden 2008–2010, vilket innebär att författarna ännu inte har en bild av långtidseffekten av behandlingen.

Vad gäller biverkningar av behandlingen har inga allvarliga sådana noterats. Mindre allvarliga biverkningar, som illamående och huvudvärk, var vanligare i behandlingsgruppen än i placebogruppen. Man bör dock känna till att infektion i samband med det kirurgiska ingreppet har förekommit i tidigare studier inom området. Det faktum att det rör sig om ett neurokirurgiskt ingrepp innebär att metoden kan bli aktuell endast för en begränsad del av alla parkinsonpatienter.
Studien är en fas 2-undersökning, vilket innebär att en större undersökning med fler patienter (fas 3- studie) krävs innan metoden kan godkännas. Den fas 1-studie som föregick den nu aktuella undersökningen presenterades för övrigt även den i Lancet för ett par år sedan. Viktigt att notera är att läkemedelsbolaget Neurologix varit med och finansierat undersökningen.