Tillväxtfaktorn NV1FGF (non-viral 1 fibroblast growth factor) har prövats som genterapi mot kritisk extremitetsisch­emi, och tidiga studier har givit lovande resultat. Men nu visar en omfattande fas 3-studie som presenteras i Lancet att behandlingen inte ger effekt.

Studien har bedrivits vid 171 centra i 30 länder och omfattar totalt 525 patienter med kritisk extremitetsischemi. Deltagarnas snittålder uppgick till 70 år, och ingen var yngre än 50 år. Drygt hälften, 53 procent, hade diabetes medan 47 procent hade kranskärlssjukdom. Ingen av patienterna kunde behandlas med revaskularisering (ballongvidgning). Deltagarna lottades till två grupper. Behandlingsgruppen gavs intramuskulära injektioner av genen för NV1FGF i det drabbade benet. Injektionerna gavs upprepade gånger med två veckors mellanrum, totalt gavs åtta injektioner.
Författarna har tittat på andelen patienter i respektive grupp som avled eller amputerades och i så fall efter hur lång tid detta skedde efter att behandlingen sattes in. Resultaten kan sammanfattas med att man inte har funnit några statistiskt säkerställda skillnader mellan grupperna, vilket således innebär att genterapin inte ger effekt.

Författarna skriver att kritisk extremitetsischemi är en stor klinisk utmaning. De konstaterar också att resultaten illustrerar de generella svårigheterna i att skapa en behandling som bygger på att man påverkar en enskild gen. Dessutom är det svårt att överföra resultaten från prekliniska experiment där en behandling testats på friska djur till vad som sker när multisjuka äldre männi­skor ges samma behandling.