I Nature presenteras en djurstudie där författarna med hjälp av genterapi skyddat möss från att smittas med HIV.

Grundprincipen är enkel: att ta arvsmassa för antikroppar mot HIV och med hjälp av en vektor i form av ett virus föra in denna avsmassa i friska muskelceller så att djuret börjar producera antikroppar utan att vara smittat med HIV. Om djuret sedan exponeras för viruset kommer detta att elimineras av antikropparna. Teoretiskt sett uppnås samma effekt som vid vaccination, dvs antikroppsproduktion. Vid genterapi använder man sig av kroppens normala celler (i detta fall muskelceller) för antikroppsproduktionen i stället för immunförsvaret.
Författarna har i den aktuella studien använts sig av arvsmassa som kodar för flera olika antikroppar. Med hjälp av ett adenovirus som vektor har denna arvsmassa injicerats intramuskulärt på möss. Injektionen skedde vid ett tillfälle. Uttrycket av antikropparna började en vecka efter injektionen. Antikroppsnivåerna nådde en topp efter 12–16 veckor, varefter de sjönk under återstoden av studietiden (totalt 64 veckor).

Djuren utsattes för HIV-viruset, men det visade sig att djur som fått två av antikropparna (som går under benämningarna VRC01 och b12) var skyddade mot överföring av HIV trots att viruset injicerats intravenöst i långt högre doser än vad djuret normalt skulle exponeras för vid en »vanlig« överföring. Försök gjordes med HIV-doser i storleksordningen 100 gånger högre än vad som normalt behövs för att smitta möss. Trots detta smittades inte de genterapibehandlade djuren.
Skyddet mot HIV tycktes stå sig i minst ett år efter att arvsmassan för antikropparna injicerats. Det är givetvis vanskligt att dra alltför stora växlar på försöken ännu. Åtskilliga studier inom HIV-området har visat att resultat på mus ofta inte kan överföras till människa. Lägg därtill att en autoimmun reaktion mot antikropparna skulle kunna bli mycket problematisk, givet att muskelcellerna inte kommer att sluta att producera dem.

Ett HIV-vaccin skulle naturligtvis vara mer effektivt än genterapi, inte minst när det gäller att snabbt nå ut med behandlingen till många människor. Ett sådant vaccin har som bekant visat sig vara mycket svårt att ta fram. Eftersom det i dag ännu inte finns ett vaccin finns det således anledning att gå vidare med genterapiförsöken, skriver författarna. En uppenbar fördel med de antikroppar och den modell man använder sig av är att effekten tycks bestå över tid, i alla fall minst ett år. Kliniska försök på människa med antikropparna planeras under 2012.