I JAMA har en grupp forskare tittat på effekten som noteras i medicinska studier och undersökt om denna kan kopplas till studiernas storlek.

Det är onekligen ett mödosamt arbete som författarna lagt ned då de med hjälp av Cochrane-biblioteket identifierat 230 000 medicinska studier inom en mängd olika områden. Man har undersökt om resultatet i studien visat »mycket stor effekt« för en behandling eller ett läkemedel. Utfallet i studierna har varit binärt. Antingen uppnåddes en förutbestämd effekt/målsättning av ett preparat/en behandling eller inte.

En »mycket stor effekt« (very large effect) har definierats som att resultatet av studien visar att en behandling eller ett preparat innebär fem gånger så god effekt som en annan eller ingen behandling (oddskvot ≥5; P < 0,05), exempelvis om målet för ett blodtryckssänkande läkemedel att sänka det systoliska blodtrycket till 120 mm Hg uppnås fem gånger så ofta i behandlingsgruppen som i kontrollgruppen.Författarna upptäckte att det var betydligt vanligare att studier där »mycket stor effekt« uppnåtts var små, med färre än 100 deltagare och färre än 20 inträffade händelser (exempelvis patienter som uppnått önskad blodtryckssänkning eller drabbats av hjärtinfarkt eller stroke). Det visade sig också att det var mycket vanligt att effekten inte uppnåddes i lika hög grad när nya, större studier med fler deltagare gjordes med samma frågeställning. Författarna noterade också att »mycket stor effekt« var vanligare i studier som hade effektmått i form av exempelvis laboratorievärden jämfört med studier som haft »tunga« kliniska slutmål, såsom antal avlidna. Av enkelt insedda skäl finns det stora svårigheter med en undersökning som denna. Problemen till trots visar studien ändå på ett intressant samband, nämligen att mindre studier tenderar att överdriva medicinsk effekt. Detta är naturligtvis i högsta grad relevant vid tolkningen av läkemedelsstudier där man i tidiga faser i de kliniska prövningarna testar preparat på mindre grupper för att sedan göra större och större undersökningar med fler deltagare. Det finns med andra ord all anledning att vara ödmjuk och inte dra förhastade slutsatser när vi ställs inför spektakulära resultat från medicinska studier, särskilt om studierna är begränsade i sin omfattning, konstateras i en kommentar till artikeln som presenteras i JAMA.