I Lancet presenteras en undersökning i vilken man prövat en form av genterapi vid Parkinsons sjukdom. Metoden bygger på att vektorn som för in generna i cellen är ett lentivirus (så kallad lentiviral vektor). Det är första gången en sådan vektor används vid genterapi vid parkinson. Vektorn överför tre gener som är centrala för dopaminproduktion. Generna kodar för enzymerna tyrosinhydroxylas, som är det hastighetsreglerande enzymet, GTP-cyklohydrolas 1 som är viktigt för att tyrosinhydroxylas ska fungera, och L-aromatiskt amino-syradekarboxylas (L-AAADC) som konverterar levodopa till dopamin. Studien har bedrivits vid två centrum, och genterapin, som går under namnet ProSavin, gavs som bilateral injektion i putamen.

Försökspersoner med Parkinsons sjukdom delades in i tre grupper och behandlades med genterapi i olika doser; vardera patient fick en dos. Samtliga 15 deltagare var mellan 48 och 65 år och hade haft sin sjukdom i minst fem år när de inkluderades. Symtomen har följts med skalan Unified Parkinson’s Disease rating scale.

Det man främst tittat på är dock biverkningssidan. Under 12-månadersperioden noterades totalt 54 biverkningar som bedömdes kopplade till behandlingen. Av dessa klassificerades 51 biverkningar som milda. Ingen patient avled och inga strukturella skador i hjärnan har kunnat observeras hos patienterna efter att de undersökts med magnetkamera.

Vid sidan av biverkningarna noterade man en signifikant förbättring vad gäller de motoriska symtomen hos patienterna. Förbättringen var dosberoende: ju högre dos, desto större effekt. Resultatet av studien sammanfattas med att terapin var säker och gav effekt hos samtliga patienter.

Artikeln kommenteras i Lancet under rubriken »Gene therapy for Parkinsons disease: a step closer?«. Där konstateras bland annat att den stora utmaningen på parkinson-området i dag är att bättre kunna behandla icke-motoriska symtom, såsom kognitiv påverkan – inte motoriska symtom. Många av de icke-motoriska symtomen beror dock inte på dopaminbrist, och den aktuella genterapin adresserar inte det problemet. Vad som däremot är viktigt är att metoden tycks säker, vilket studien kan ses som ett bevis för (proof of principle).

Värt att notera är att läkemedelsföretaget Oxford Biomedica, som utvecklar genterapin, varit med och finansierat studien.