I New England Journal of Medicine presenteras lovande försök med en form av genterapi vid HIV. Studien har gjorts i USA och bygger på att mutationer i en gen vid namn CCR5 visat sig skydda mot HIV. CCR5 står för cystein–cystein-kemokinreceptor 5 och kodar för ett protein som uttrycks på ytan av CD4-celler (T-hjälparceller). Om genen är muterad innebär det att HIV-viruset har svårare att ta sig in i cellen. Det man velat åstadkomma i studien är således att skapa T-celler med mutationer i genen. Tolv HIV-patienter som alla behandlades med antivirala medel har ingått. Forskarna har tagit blod från patienterna och med hjälp av ett så kallat zinkfingernukleas (ZFN) påverkat CCR5-genen i CD4-cellerna. Därefter har dessa celler återförts till patienten. Fyra veckor efter återföringen har man gjort ett tre månader långt uppehåll i den antivirala behandlingen för en grupp patienter. Detta resulterade som väntat i att virusnivåerna steg, men ökningen skedde långsammare än väntat. Dessutom minskade inte nivåerna av T-celler lika snabbt som man normalt ser om en antiviral behandling avbryts. Författarna tror att HIV-viruset inte lyckats infektera de modifierade CD4-cellerna och att de senare har prolifererat i blodet, därav de påverkade CD4-nivåerna.

Särskilt intressant var en patient där virusnivåerna inte steg efter behandlingen. När man undersökte patientens arvsmassa visade det sig att denne bar på både en muterad CCR5-gen och en »normal« variant av genen. Detta innebär, konstateras i Nature News som skriver om studien, att HIV-patienter som har en muterad CCR5 på en kromosom (heterozygoter) sannolikt är särskilt lämpliga kandidater för behandlingen.

Studien är naturligtvis liten och ska ses som ett första steg. Metodens slutgiltiga mål är att patienten inte ska behöva ges någon antiviral behandling överhuvudtaget, men det huvudsakliga syftet med den aktuella undersökningen var att visa att metoden är säker. Författarna bedömer att man har uppnått detta. Metoden är principiellt intressant. Fältet genterapi utvecklas just nu snabbt, och sannolikt kommer det inom ett par år att finnas än bättre tekniker för att modifiera specifika gener. Detta ska ses mot bakgrund av att det var långt ifrån alltid man lyckades åstadkomma en mutation i CD4-cellernas CCR5-gen i den aktuella undersökningen.