Egenreferat. Historiskt har barn inte fått tillgång till läkemedel som är studerade, anpassade och godkända för just dem i samma utsträckning som vuxna. EU:s barnförordning, med krav på att läkemedel även utvecklas för barn, har sedan den infördes 2007 bidragit till ett ökat antal nya läkemedel för barn, visar en 10-årsrapport från den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Fortfarande saknas godkända läkemedel och åldersanpassade beredningsformer för barn i alla åldrar inom flera terapiområden. Det är särskilt uttalat för de yngsta och svårast sjuka barnen.

Vi genomförde en tvärsnittsstudie [1] för att undersöka om nya läkemedel som godkänts för barn sedan barnförordningen infördes 2007 var tillgängliga eller inte inom de fyra nordiska länderna Danmark, Finland, Norge och Sverige.

Datakälla utgjordes av nya läkemedel med pediatriska indikationer och nya pediatriska beredningar listade i bilagan till EMA:s 10-årsrapport om barnförordningens effekt [2]. Nationella databaser i respektive land användes för att kartlägga vilka av läkemedlen som vid tidpunkten för undersökningen fortfarande var godkända och om de godkända läkemedlen marknadsfördes i respektive land. Dataanalysen över vilka läkemedel som var godkända respektive marknadsförda genomfördes mellan januari 2019 och mars 2019.

I de fyra nordiska länderna marknadsfördes inte 21–32 procent (16–24 av 76) av de nya läkemedlen som studerades. Sverige var det land där högst andel marknadsfördes. Läkemedelsprodukter för att behandla infektion och vacciner var exempel på läkemedelsgrupper där ett större antal produkter inte marknadsfördes. Bland de nya beredningarna som är relevanta för barn marknadsfördes inte 29–50 procent (16–28 av 56), och en betydande del av dessa produkter hade aldrig marknadsförts.

Sammanfattningsvis visar studien att ett antal nya läkemedel och nya beredningar med indikation för barn inte är marknadsförda efter införandet av barnförordningen inom EU. Detta påverkar barns tillgång till godkända och anpassade läkemedel. Orsakerna till att dessa läkemedel inte marknadsfördes vid tidpunkten för studien kan variera, och i enstaka fall kan det ha mindre klinisk betydelse, till exempel om alternativ finns godkända, medan det i andra fall kan innebära en reell brist. Liknande undersökningar från andra länder behövs för att bedöma hur situationen ser ut i andra europiska länder och för att hitta sätt att öka tillgången på läkemedel för barn.