Idiopatisk lungfibros innebär en progressiv försämring av lungfunktionen, och utan behandling är medianöverlevnaden 3–5 år. Nuvarande behandlingar bromsar nedgången i lungfunktion, men har kopplats till allvarliga biverkningar. En human monoklonal antikropp, pamrevlumab, har i fas 2-studier visat sig hämma sjukdomsprogression utan betydande biverkningar. I en nyligen publicerad artikel presenteras resultaten från fas 3-studien.

Totalt inkluderades 356 patienter i åldern 40–85 år med idiopatisk lungfibros i denna randomiserade kontrollerade studie. Patienter exkluderades om de redan fick antifibrotisk behandling med nintedanib eller pirfenidon. Studiedeltagarna rekryterades mellan juli 2019 och juli 2022 från drygt 100 platser i 9 länder. Den sista uppföljningen skedde den 28 augusti 2023.

Deltagarna randomiserades 1:1, och pamrevlumab administrerades till 181 patienter under 48 veckor, med en dos på 30 mg/kg intravenöst var tredje vecka. 175 deltagare ingick i gruppen som fick placebo. Den primära utfallsvariabeln var absolut förändring i forcerad vitalkapacitet från baslinjen till vecka 48. Flera sekundära utfallsmått studerades också, inklusive tid till sjukdomsprogression och tid till den första akuta försämringen.

Av de 356 inkluderade patienterna fullföljde 277 (77,8 procent) studien. Resultaten visade inte någon signifikant skillnad mellan grupperna avseende absolut förändring i forcerad vitalkapacitet från baslinjen till uppföljningen efter 48 veckor (medelvärdesskillnad 70 ml; 95 procents konfidensintervall −60 till 190 ml). Forskarna observerade inte heller några signifikanta skillnader mellan grupperna i de sekundära utfallen eller i patientrapporterade symtom. I gruppen som fick pamrevlumab hade 160 patienter (88,4 procent) behandlingsrelaterade biverkningar och 51 patienter (28,2 procent) allvarliga biverkningar. I placebogruppen hade 151 patienter (86,3 procent) biverkningar relaterade till behandlingen och 60 patienter (34,3 procent) allvarliga biverkningar. Under studien avled 23 patienter i varje grupp.

Med anledning av dessa resultat avbröts den pågående studien Zephyrus II (NCT04419558) och en planerad studie, eftersom resultaten indikerar att behandling med pamrevlumab inte leder till signifikant förbättrade utfall för patienter med idiopatisk lungfibros.