Genom särskild EU-reglering kan läkemedelsindustrin ansöka om att klassa produkter som särläkemedel (orphan drugs). Definitionen är att läkemedlet vänder sig till patienter med livshotande eller allvarligt funktionsnedsättande sjukdomstillstånd som förekommer hos högst 5 av 10 000 individer inom EU. Särläkemedlet måste också innebära en »betydande fördel« gentemot andra behandlingsmetoder.
Vanliga indikationer för dessa läkemedel är olika metabola sjukdomar eller cancerdiagnoser, vilket gör fullständig dokumentation svår att uppnå. Fördelar med att få särläkemedel godkända för försäljning inom EU är en förenklad och billigare process med mindre dokumentationskrav. Dessutom får företaget ensamrätt på försäljningen i tio år.
Läkarförbundet anser att behovet av särläke­medel är mycket stort. I flera fall är de direkt livs­avgörande. En del behövs under kortare tid, andra kräver livslång användning.
Kostnaderna för dessa mediciner tenderar att öka. Dessutom finns en trend med allt fler klassade sär­läkemedel. Utvärderingen av insatt behandling och effekt har varit eftersatt och fördröjer klinisk dokumentation.
Finansieringen av särläkemedel måste diskuteras nationellt. Kostnaden för en enskild patient kan kantra en hel landstingsbudget. Särläkemedel måste därför finnas med i hälso- och sjukvårdens dagliga prioriteringsarbete.
Etiska frågeställningar dyker också upp. Med bristande evidens, hur ska en behandlande läkare förhålla sig gentemot påtryckningar från patienter och anhöriga?
Var finns bra och producentoberoende information om dessa läkemedel? En behandling som inte uppfyller behandlingsmål måste kunna avslutas efter producentobunden uppföljning.
Svåra etiska ställningstaganden som kräver genomgripande diskussioner. Det är viktigt att patienter behandlas lika i Sverige, prioriteringar måste därför göras nationellt.
Läkarförbundet framhåller att det behöver utvecklas en struktur runt särläkemedel, där insättning, uppföljning och bedömning av nyttan förbättras. Ett förslag är att ge Läkemedelsverket ansvaret att samla information och kunskap för vidare spridning.
Särläkemedel bör hanteras inom befintlig lagstiftning – via Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket – men i framtiden måste det göras tydligare vilken information som ligger till grund för när ett särläkemedel beviljas ingå i läkemedelsförmånen. Lika tydligt måste det vara när det inte beviljas, som exemplet med behandling vid PKU visat.