Billigare med biosimilarer, men säkerheten går först

Biologiska läkemedel är ett framgångsområde för sjukvård och medicinsk forskning. I dag är de tillgängliga för behandling inom bland annat onkologi, reumatologi och hematologi. TNF-hämmare har etablerats som framgångsrik behandlingsmetod vid till exempel reumatoid artrit. Hematologi och onkologi har gjort stora framsteg tack vare monoklonala antikroppar.

Det första biologiska läkemedlet var insulin, som introducerades på 1920-talet. På 1950-talet, när Watson och Crick beskrev DNA-spiralen, togs ett stort steg för möjligheten att utveckla biologiska behandlingsmetoder. Därefter har utvecklingen fortsatt i rasande fart, och vi kan förvänta oss att biologiska läkemedel blir allt vanligare. Utvecklingen går snabbast inom reumatologi, men biologiska läkemedel kommer med stor sannolikhet att göra det möjligt att ta stora kliv framåt i behandlingen av en lång rad sjukdomar.

I dag kan man tillverka biosimilarer som är väldigt lika originalet. De första godkändes 2007, och nu är ett tjugotal godkända för användning inom EU. Introduktion av biosimilarer kommer att kunna minska kostnaderna för regioner och landsting. Generika har drivit ner priserna dramatiskt på många läkemedel så snart ett patent gått ut, men biosimilarer är inte kemiska generika och kan inte behandlas som sådana.

Det är ännu inte möjligt att tillverka identiska kopior av biologiska läkemedel. Det beror på att biologiska läkemedel tillverkas av levande organismer, inte genom syntes, och är större, mer komplexa molekyler. Antikroppar är proteinkomplex som består av ett stort antal aminosyror som måste arrangeras i en specifik sekvens och veckas på ett precist sätt samtidigt som kolhydratstrukturer adderas och positioneras på rätt ställe. Det är i dag omöjligt för ett konkurrerande bolag att ta fram en exakt kopia, men i framtiden kan detta ändras. Själva produktionsprocessen kan också orsaka farmakologiska skillnader hos slutprodukten. Det kan röra sig om hur man renar och formulerar läkemedlet, hur det transporteras och slutligen hur det administreras.

Biosimilarer godkänns efter omfattande jämförande studier mot originalläkemedlet. Förutsättningen är att de kan visas ha likvärdiga egenskaper vad avser fysiokemiska karaktäristika, prekliniska och kliniska effekter samt säkerhet. Skillnaden i klinisk effekt bedöms från fall till fall men ska, enligt nuvarande erfarenhet, ligga inom intervallet ± 10–15 procent. Nedan följer ett antal viktiga punkter som förskrivande läkare, upphandlingsenheter och övriga beslutsfattare bör känna till:

För det första är originalläkemedel och biosimilarer inte utbytbara på samma sätt som generika. Förskrivande läkare bör därför inte byta ut ett biologiskt läkemedel inom samma klass. Detta kan medföra en risk för patienten, och dessutom vill man kunna säkerställa korrekt uppföljning. Enligt nuvarande regelverk får apoteken inte göra automatisk substitution. Möjligheten diskuteras dock, precis som för kemiska generika. När biosimilarer varit i kliniskt bruk en längre tid (>5 år) kan detta övervägas, om man genom noggrann farmakovigilans har tillräckliga uppgifter om långtidseffekter och effekter vid skilda diagnoser.

För det andra måste det vara upp till den behandlande läkaren vad patienten ska få förskrivet, inte en upphandlingsenhet. Detta gäller i synnerhet för biosimilarer som inte är identiska, och därmed inte utbytbara. I dag är det oklart var makten över valet av biopreparat kommer att ligga; hos patienten, förskrivaren, apoteken eller inköpsavdelningarna.

För det tredje måste biosimilarer följas upp under lång tid och på ett strukturerat sätt. Detta är ett krav och en del av godkännandeprocessen. Eftersom den kliniska effekten ska vara liknande den för originalläkemedlet behöver biosimilarer inte genomgå samma godkännandeprocess som nya läkemedel, det vill säga man behöver inte visa patientnyttan då detta har gjorts för originalpreparatet. Att fånga upp små farmakologiska skillnader jämfört med originalläkemedlet kräver lång tids uppföljning. Det är viktigt att fördela ansvaret för uppföljningen på ett tydligt sätt och planera den i god tid för att säkerställa att det finns resurser (personal, register osv).

För det fjärde måste man kunna följa förskrivningar av biosimilarer på ett korrekt sätt för att undvika sammanblandningar. Batchnummer bör registreras både på apotek och i patientens journal. Detta är en utmaning, men viktigt för att kunna följa upp behandling med biosimilarer på ett patientsäkert sätt. 

Vi får inte glömma att utvecklingen av biosimilarer bland annat drivs av samhällets möjlighet att spara pengar. Kostnadsreduktionen för en biosimilar uppskattas till 15–35 procent av originalläkemedlet, men i den mån det uppstår konflikter mellan patientsäkerheten och besparingar är det viktigt att patientens säkerhet går först.