De nordiska länderna är alla höginkomstländer med skattefinansierade hälso- och sjukvårdssystem som syftar till att ge alla invånare tillgång till vård och behandling. Länderna har alla en genomsnittligt högre andel hälso- och sjukvårdsutgifter relaterade till BNP (bruttonationalprodukt) än EU-länderna [1].

Patienternas egenavgifter för förskrivna läkemedel är låga i alla nordiska länder [2]. Sverige, Norge, Danmark, Finland och Island har också regionala eller nationella institutioner vars uppgift är att ta ställning till om ett läkemedel ska ingå i läkemedelssubventionen och även att säkerställa avtal mellan läkemedelsföretag och myndigheter.

Cystisk fibros (CF) är den vanligaste recessiva genetiska sjukdomen i Norden. CF leder till ett förkortat liv, men en effektiv behandling finns nu tillgänglig för dessa patienter (för närvarande total cirka 1 600 individer hela Norden).

Även om det finns variationer i CF-vården följs internationella rekommendationer – multidisciplinär vård och frekventa sjukvårdsbesök – i hela Norden. Data gällande Danmark, Sverige och Norge i det europeiska registret för cystisk fibros visar (2016) på jämförbara resultat för lungfunktion, nutrition och CF-relaterade komplikationer [3-6].

Danmark var först att introducera utbredd CFTR-modulatorbehandling (CFTR: cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), och data från 2020 visar att patienterna uppvisar markant förbättrad lungfunktion samt att lungtransplantationer kunnat skjutas upp [7]. Genom att korrigera det felaktiga CFTR-proteinet har behandlingen omdefinierat behandlingsmålen vid CF och förbättrat patienthälsan [8, 9].

Den senaste CFTR-modulatorbehandlingen (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor) godkändes av den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) i augusti 2020, med utvidgad indikation till barn från 6 års ålder under 2022. Resultat från en studie publicerad 2019 visar en genomsnittlig ökning av lungfunktionen (13,4 procent i FEV1 procent av förväntat värde) efter 4 veckors behandling (patienter 12 år och äldre med endast en F508-allel) [8]. Effekten bibehålls och behandlingen tolereras även väl av barn [9, 10].

Den nya CFTR-modulatorbehandlingen är tillgänglig i mer än 20 europeiska länder, inklusive Danmark (2020), Island, Finland (2021) och Norge (2022). I Sverige kan elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor förskrivas efter individuellt godkännande till patienter nära lungtransplantation. Generell ersättning har avslagits två gånger, men Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) handlägger just nu en tredje ansökan om subvention.

Nordiska ministerrådet prioriterar jämlikhet i hälsa mellan medlemmarna [11]. Ojämlik tillgång till en beprövad högeffektiv behandling som förlänger liv är ovanlig, och såväl medicinskt som etiskt oacceptabel.

Att svenska patienter med cystisk fibros inte har tillgång till denna högeffektiva CFTR-modulator visar att den gemensamma nordiska välfärdsmodellen inte fungerar. Detta kan TLV rätta till genom att godkänna den aktuella subventionsansökan.

Potentiella bindningar eller jävsförhållanden: Isabelle de Monestrol, Tavs Qvist och Egil Bakkeheim har varit ledamöter i styrkommittén för Nordic CF Masterclass, sponsrad av Vertex. Betalning har skett till respektive institution. Viatris har gett ekonomiskt stöd för möten med representanter från de nordiska länderna. Företaget hade inget inflytande på datainsamling eller beredning av manuskript.